Programa de catelistas de lanzamiento de biocheness de cadena rota

String Broking Biocaines lanzó uno Programa de acceso inicial (EAP) a través del cual podrán ser desarrolladores seleccionados de terapéuticos editados por genes La tecnología en sus propios laboratorios para detectar el ADN de doble cadena en el objetivo, lo que resulta en CRISPR y otra edición de genes nucleares en las células.

La construcción de la oferta de laboratorios inductores basados ​​en el servicio apoyará la integración de la plataforma en las tuberías de desarrollo terapéutico de los nuevos participantes del programa catalítico, que estarán en las primeras etapas de búsqueda y adaptación.

Los usuarios podrán usar induce-seq en el sitio, donde lograr una identificación precisa y en tiempo real, donde las roturas de ADN, guiar las repeticiones de diseño de ARN en el diseño y paralelo al proceso de adaptar los sistemas de distribución, y en diversas células y diversas Tipos de tejido.

Cardiff Spin-Out Broken String University tiene como objetivo instalar induce-seq como una técnica estándar de oro para el mapeo preciso para la edición de genes de la descomposición de ADN de doble cadena en células para garantizar la seguridad de la edición de genes. "Nuestra técnica es aplicable a una fase mucho más alta del desarrollo de la tubería médica editada por genes, a partir de la búsqueda inicial, donde está evaluando núcleos y guías de alto número y varias técnicas de suministro", dijo Felix Dobs, PhD, Cum Broken Cum- el fundador. Y CEO, KO General,

"La plataforma permite una identidad directa y justa de todo el genoma y determina la cantidad de la condición exacta del ADN de doble cadena, que en las células editadas, en muestras clínicamente relevantes, descubrimiento y desarrollo prequelínico, y aplicaciones de IND para apoyar el progreso". DOBBS sostiene que EAP permitirá motivar a la amplia industria y llevar la tecnología a la posición como un componente de seguridad esencial que respalda el desarrollo de la próxima generación de genes.

A diferencia de las plataformas actuales, induce-seq es preciso y sensible, sin PCR y células y nucleos. Se ha desarrollado para resolver la tecnología en cuanto a describir lo que la compañía describe como un desafío de seguridad de edición de genes fundamentales, en el que los desarrolladores son frenos de ADN de doble cadena, genoma y preciso y fertilidad en alta resolución, la capacidad de la capacidad de se requiere. La capacidad de identificar y mapear el freno de doble cadena producido por una edición de genes sería importante para garantizar la eficacia y la seguridad de la fertilidad y la ciencia médica rentablemente relevante a medida que avanzan a través del desarrollo en el mercado, comentó Dobs. General,

“Las células CAR-T y otros tratamientos editados por genes son esenciales para satisfacer la sonda regulatoria. Las compañías históricas de este lugar solo pueden estimar dónde pueden ocurrir estos frenos y pueden monitorearlos en pacientes, pero los desarrolladores deben poder determinar la retirada regulatoria, dónde están estos sitios donde están estos sitios. ,

Dobs dijo que la industria hasta ahora carece de un estándar de oro y dijo la edición fuera del objetivo, DOB. "Actualmente hay un puñado de tecnologías, que pueden describirse como la optimización" Home-Braud "de los métodos publicados en literatura y protocolos, pero hasta ahora no es una técnica estandarizada". Y los enfoques existentes también pueden introducir desafíos, incluido el sesgo inspirado en PCR, y se perdió la edición inesperada rara y de baja existencia que puede ser peligrosa y tener "consecuencias destructivas" para los programas clínicos, explicó. "Y los frenos raros de doble cadena no se pueden detectar mediante los enfoques de secuenciación del genoma completo existentes".

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En los últimos años, las empresas tienen acceso a la tecnología inductora a través de servicios ofrecidos por una cadena rota en sus laboratorios a través del programa catalista en Cambridge, Reino Unido, los socios deben inducir a la plataforma de Seq dentro de sus propios laboratorios estarán equipados para instalar y ejecutar, solo tener la capacidad de producir resultados en días. Induce-seq debe estar dentro del acceso de la configuración de laboratorio más tradicional, utilizando el equipo estándar de manejo de líquidos, dijo Dobs.

Los participantes pueden reiterar fácilmente a medida que refinan las estrategias de edición válidas y válidas, utilizando Sik inducido por A para identificar rápidamente los frenos de ADN inesperados que pueden comprometer la seguridad o la eficacia de los remedios. Por ejemplo, los tratamientos que se dirigen a enfermedades hepáticas raras o condiciones neurológicas pueden probarse para detectar efectos inesperados en los tejidos cercanos, un requisito importante para la aprobación del regulador. Esta capacidad será particularmente valiosa porque la edición de genes se extiende al tratamiento de trastornos complejos de múltiples genes, donde muchos objetivos y mecanismos de distribución deben equilibrarse para reducir los riesgos cuidadosos, cree la compañía.

La aplicación interna de Induct-SQ ayudará a la capacidad de interactuar en la aprobación regulatoria de las organizaciones de trampolín, al pasar del progreso al desarrollo clínico, finalmente apoyando la comercialización de la terapéutica editada por el gen, insistió DOB. La industria de la edición de Jean ha alcanzado un punto divisivo, donde la velocidad requerida para alcanzar su capacidad solo puede mantenerse expandiendo el acceso del paciente, lo que requiere estandarización, desarrollo rápido de fármacos y una fuerte caracterización de seguridad, creen.

"Uno de los desafíos reales que enfrenta la región y las cosas que estamos tratando de abordar es que no hay un estándar de seguridad, y crea una incertidumbre real para las empresas", explicó Dobs. "Hay una falta de estandarización para las tecnologías existentes, y las organizaciones especulan lo que la FDA necesitará o aceptará".

A diferencia de tales técnicas, Induce-seq es una plataforma de medición de genoma reproductiva y altamente precisa para mapear todos los puntos de freno que pueden ocurrir naturalmente en las células y a través del proceso de edición de genes, explicó Dobs más. General“Hemos reunido elementos separados para enfrentar desafíos que enfrentan otras tecnologías que son muy lentas y laboriosas. Hemos desarrollado un nuevo método para etiquetar los frenos de ADN en las células, y luego los leemos mediante secuenciación. Usando nuestras novelas, funcionamiento sin PCR, obtenemos un registro muy preciso de los puntos de interrupción y sus frecuencias, lo cual es relativamente fácil y escalable. Nuestra nueva forma de preparar bibliotecas para la secuencia es cómo funciona la tecnología, y es que nos da una lectura muy limpia, libre de PCR. Esta es una plataforma basada en herramientas no de proceso. A través del programa Catalyst ayudaremos con la configuración y cómo alimentar los datos en su plataforma informática basada en la nube. ,

La cadena rota recaudó una serie de $ 15 millones en septiembre de 2023 durante la fase de financiamiento, que respaldó el desarrollo de una "plataforma como servicio". El formato exacto del nuevo programa Catalyst todavía se está desarrollando, sugirió DOBS General"Pero la idea es que apoyaremos la implementación de los participantes de todos los componentes de laboratorio y proporcionaremos acceso a la plataforma de ciencias de la información basada en la nube".

Paralelamente, la cadena rota continúa desarrollando su plataforma central de Second. "Queremos personalizar como nuevos sistemas CRISPR desarrollados", dijo Dobs. “Nuestra tecnología también se puede revisar para detectar la edición de diferentes sistemas de edición, como la edición de Aadhaar. Esta es un área en desarrollo rápido, y queremos ser parte de la historia para llevar a toda esta generación de pacientes a pacientes. ,

Además de aprovechar el uso de induce-seq en el desarrollo de la terapéutica editada por genes, la enfermedad de cuerdas rotas también está trabajando con académicos para implementar induce-seq en el campo de la investigación. En 2024, la Compañía formó una asociación con el Instituto Francis Cricch, a través del cual se explota Indius-CQ para examinar el efecto de la inestabilidad genómica en el desarrollo de la esclerosis lateral amiotrófica.