CRISPR celebra un aniversario de un año para el tratamiento

El sueño ha sido desafiado recientemente por un clima inestable, a pesar de perder el precio en el último año con las compañías públicas de edición de genes, a pesar de la evidencia de los tratamientos que muestran eficacia. Financiar la edición de genes se ha convertido en un desafío para cortar al personal y recortar tuberías.

Recientemente, el líder del CRISPR en el ecosistema Innovative Genomics Institute (IGI), que se extiende en muchas instituciones y hospitales de California, incluidos UCSF, Benioff Children Hospital y UCLA, se unió para cambiar el tono celebrando un aniversario de un año. Tratamiento CRISPR para la colaboración Danaher-Aigi Beacon10 años después del establecimiento de IGI.

Fiodor Urnov, PhD, Molecular y Profesor de Biología Celular y Director de Tecnología y Traducción en IGI, quien recientemente escribió A. Editorial de 6,000 palabras En Diario CRISPR "Para darle una oportunidad a Cass", declaró que el antebrazo de la edición del gen CRISPR ha creado un automóvil eléctrico en un universo que fue diseñado para los primeros motores de combustión interna modelo.

"Esta no es la primera vez en la historia de la tecnología que hemos inventado algo, pero partes del mundo no han sido atrapadas", dijo Urnov en una entrevista. General"En este caso, CRISPR es fundamentalmente lo que queríamos, pero una buena parte del entorno del regulador, por ejemplo, poner CRISPR en una persona, no ha cambiado en 15 años".

Danaher Partnership permite un nuevo programa de investigación en IGI y las balizas de Danaher es la mayor inversión hasta ahora, lo que lleva a la investigación académica con el objetivo de desarrollar tecnologías innovadoras y aplicaciones para la salud humana.

Don Kohan, MD, Profesora de Microbiología, Jennifer Pak, MD, Profesor Emérito de Pediatría Emérito, TPP McAcanzi, MD, Benopha McNiji, MD, Benioff McNiji, MD, Hospital Benioff McNani, Profesor de Cirugía y UCSF en UCSF.

La cooperación establecida para un total de cuatro años brinda apoyo del equipo IGI de Danaher y sus varias compañías operativas, incluidas las tecnologías de ADN integradas, Cyrie, Bakeman Culter Life Sciences, Y Aldevron.

“Nuestra misión en la ciencia educativa es hacer cosas nuevas. Y descubra nuevas ideas. Dodna dijo: "Lo que sea que no somos buenos, puede estar ampliamente disponible, económico y transmitido.

Proporcionar atención médica accesible a niños necesitados

Urnov dijo que el mundo no es una "máquina mágica" para distribuir la tecnología de manera igual y de manera justa, ya que de repente todos se benefician de los mejores. "No hay una varita mágica que permita que una técnica cambie el mundo", dijo Urnov General. "La Asociación de Danaher CRISPR se trata de darse cuenta del hecho de la edición de genes y hacerlo en una técnica que se convertirá fundamentalmente en cómo tratamos una gran parte de las enfermedades humanas".

Libro de cocina CRISPR

Urnov enfatizó que la asociación tiene como objetivo desarrollar un "libro de cocina" clínicamente válido que incluya soluciones y fuentes de cómo desarrollar la cura CRISPR para su enfermedad de interés.

En el lanzamiento, la cooperación se realizó inicialmente para ejecutar dos terapia de edición de genes embarazada desde el diseño hasta la sumisión regulatoria inicial, centrándose en una familia de trastornos inmunológicos raros y genéticos, que se conoce como errores congénitos de inmunidad (IEI), incluidas dos enfermedades, que contienen dos enfermedades. Se conoce como Immunofyi (Holophagis). Existen muchas ventajas de IEI que están asociadas con colegas de que se consideran responsables del enfoque del Centro, incluido un registro integral de pacientes y una ruta de administración basada en trasplantes que evita desafíos importantes en el transporte de moléculas CRISPR a los tejidos apropiados.

Según Danaher, Beacon para el tratamiento con CRISPR estará diseñado para obtener una plataforma de fabricación "apilada" para la terapia de edición de genes y en la próxima década, se incrementará el número de pacientes tratados con tecnología basada en CRISPR.

Sadiq Qasim, PhD, CTO, Medicina Genómica en Denher, dijo que Danaher IGI Beacon fue seleccionada como plataformas de edición de Keyte para enfermedades raras organizadas por Alliance for Regimental Medicine en noviembre pasado como un programa Keytikone en FDA Scientific Exchange. Manyata exhibió plataformas impresionantes que convierten tratamientos científicamente viables en opciones comercialmente viables.

Qasim dijo: "Para poder decirle al mundo que debe estar dentro de un año de tiempo. General,

Qasim también dijo que la cooperación ha atraído la atención de muchos otros centros educativos, con muchos conceptos de "libro de cocina" para implementar o contribuir.

"Esperemos que la cooperación sea un catalizador para una gran convergencia entre toda la comunidad, en la que Danher e IGI serían el centro de toda la constelación", continuó Qasim.

Danaher aún no ha comentado públicamente sobre los hitos futuros para la cooperación, pero señaló que se anunciarán más noticias en la reunión de la Sociedad Americana de Jean y Sail de 2025 que se celebra en mayo en Nueva Orleans.