La voz de la industria en forma de Peter Marx se va como una FDA de alarma

Peter Marx de la FDA no es una despedida repentina pero absolutamente sorprendente de MD, inspiró un coro de críticas y desesperación de los líderes de la industria y las organizaciones empresariales. Durante los últimos nueve años, Marx se desempeñó como director del Centro de Evolución e Investigación Biológica de la FDA (CBR), supervisando la aprobación de 22 terapia génica.

Marx presentó su renuncia (a partir del 5 de abril) "con un corazón pesado" Cartas de dos páginas El 28 de marzo, la comisionada interina de la FDA Sarah Brener, MD, quien recientemente nombró al Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS), Robert F. Kennedy Junior criticó rápidamente las políticas antivacámicas.

Associated Press informó que se le pidió a Marx que renunciara o fuera eliminado.

Los logros de Marx fueron el papel principal que desempeñó durante la velocidad de burla de la Operación, la primera vacuna contra el ARN para la epidemia Covid-19 en 2020 durante la administración Trump. Marx también recibió grandes elogios de los líderes en el sector de la terapia celular y génica y a menudo habló sobre la necesidad de una mejora regulatoria para proteger, efectividad y aprovechar al máximo el programa, incluida la edición del genoma CRISPR.

En las redes sociales, el decano de la Facultad de Salud Pública de la Universidad de Brown, Ashish Jha, MD, dijo que "uno de los científicos y servidores populares más espectaculares y dedicados (que) ayudó a ingresar a la FDA en dureza científica y transparencia". Su partida "hará que la FDA" sea dramáticamente débil, menos efectiva. No es como hacemos saludable a Estados Unidos. "

"Esto es muy malo para la biotecnología en la FDA", reaccionó por Eric Topol, director de Scripps Research Translational Institute, MD.

"Corazón pesado"

La carta de renuncia de Marx no dijo palabras:

"Actualmente relacionado con los esfuerzos avanzados por algunos sobre los efectos adversos de la salud de la vacunación", ha escrito Marx. "La historia de los posibles beneficios personales y sociales de la vacunación es tan antigua como nuestra gran nación". Proteger a los soldados contra la viruela al final de 18 de George WashingtonPálido Para la vacuna contra la poliomielitis para brotes recientes de sarampión en Nuevo México y Texas, Marx enfatizó la importancia de la ciencia establecida. "Reducir la confianza en las vacunas bien instaladas ... es irresponsable, perjudicial para la salud pública, y es una clara amenaza para la salud, la seguridad y la seguridad de nuestro país".

Marx continuó: “Estaba listo para trabajar para abordar las preocupaciones del Secretario (HHS) sobre la seguridad y la transparencia de las vacunas ... Sin embargo, está claro que la verdad y la transparencia no desean el secretario, sino que quiere confirmar la subyugación de su desinformación y mentiras.

"Espero que durante los próximos años, el ataque sin precedentes a la verdad científica que afecta negativamente la salud pública en nuestra nación ha terminado para que (estadounidense) se beneficie completamente del ancho del progreso en la ciencia médica".

Explosiones de negocios

Dos de las principales organizaciones empresariales de biofermas emitieron rápidamente declaraciones debido a la pérdida de puntos de la FDA.

La Organización de la Información de Biotecnología (BIO) dijo que, bajo el "Liderazgo Extral" de Marx, la FDA "Cowrhin en una nueva era de éxitos científicos",Desde nuevas vacunas hasta células curativas y terapia génica, que han fortalecido y salvado la vida de millones de pacientes y familias.

"Estados Unidos ha sido reconocido durante mucho tiempo como líder mundial en innovación y regulación médica y científica, basada en transparencia y dureza científica. Estamos profundamente preocupado de que la pérdida de liderazgo experimentado en la FDA destruya los estándares científicos y afecte el desarrollo de nuevos, modernos y modernos para los estadounidenses".

RNAi recibe la aprobación de la FDA médica para la hemofilia A o B

La Alianza de Medicina Renent (ARM), dirigida por el CEO Tim Hunt, será recordada "un líder visionario, un líder visionario, un abogado de pacientes con enfermedades raras y un abogado del campeón de la terapia celular y génica ... (eso) será recordado".

El brazo dijo: "A medida que la administración (Trump) y la FDA consideran las decisiones de asignación y reestructuración de recursos, alentamos encarecidamente a los líderes a construir esfuerzos recientes de mejora y modernización y permitir una cultura que atraiga y desarrolle una cultura que atraiga y desarrolle una cultura".

El ex comisionado de la FDA, Robert Calif, MD publicó que lo que Marx escribió en su carta de renuncia debería "aterrizar para cualquier persona comprometida con la importancia de la evidencia para guiar las políticas y las decisiones de patentes".

negocio arriesgado

Recientemente, a fines de 2024, Marx describió su intención de permanecer en la agencia a pesar de los inminentes cambios de liderazgo. En una conversación de Firecusside con el analista de capital de Jefferies, Akash Tiwari, en noviembre de 2024, Marx dijo que la administración Trump sería responsable del concepto de aprobación rápida de la "administración Trump", que se inicia en torno a la competencia del gobierno y el deseo de doblarse en el desarrollo de productos médicos. ,

Como el analista de Jeffer Michael J. Yi escribió en ese momento: "Aceptar la incertidumbre y no puede predecir los efectos de la fuerza laboral, (Marx ') la creencia es que la gran mayoría en la FDA es generalmente un compromiso con su gestión y liderazgo con relaciones muy fuertes y necesidades desconocidas y enfermedades raras, que no cambiarán bajo una nueva (administración)".

Reacting to Marx's resignation, Yi noticed that the exit marks from the FDA were "always a risk", which in view of his leadership in the operation taunting speed - as well as the recent departure of other prominent FDA administrators, especially Patricia Kavazoni, MD, Drug Evolution and Research (CDER), the former Director of FDA, who is the first director of the FDA, who PFDA's Center for PFDA, Oficial de PFDA, Centro de PFDA para el funcionario Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial Oficial de Evolución e Investigación de Drogas (CDER).

"Ahora observamos los riesgos crecientes de enfermedades raras (empresas) para presentar los datos sustitutos y oponerse, que se han beneficiado de (impulso de Marx para mayor (aprobación rápida)", escribió Yi. Dijo que muchas enfermedades raras han visto a los desarrolladores de drogas cayendo en sus precios de las acciones> 20% año a año, lo que ve el mayor temor sobre el futuro de Marx y la flexibilidad del regulador de FDA.

"A pesar de la partida de Marx, todavía pensamos que la comisionada de la FDA, Marthi Makri, MD, apoya la aprobación condicional de una enfermedad rara", dijo Yi, dado que los revisores de la FDA de nuevas drogas y solicitudes de productos biológicos fueron exentos de reducir la oferta y los trabajos de HHS. "Las drogas aún se aproban a tiempo", escribieron, pero existe la posibilidad de la pérdida del mercado después de las noticias, especialmente para las empresas de enfermedades raras.

Una mirada hacia atrás

A principios de 2024, Marx fue uno de los invitados General Cumbre virtual "Estado de la terapia con células y genes"(La cumbre es libre de mirar la demanda; Transcripción editada Publicado en GeneralLa cuñada de la revista colega-revisión, Biotecnología general.,

En esa entrevista, Marx habló sobre una variedad de iniciativas, desde la fabricación hasta las nuevas presentaciones de drogas para intensificar el desarrollo de la terapia celular y génica. También se refirió al programa de inicio, construcción de aprendizaje a la velocidad de la operación se burla. Un hematólogo/oncólogo, Marx, por capacitación, dijo que estaba entusiasmado con la "ciencia impresionante", debido a la cual la FDA aprobó la primera terapia CRISPR, Casgevy en diciembre de 2023.

Al final de esa entrevista, se le preguntó a Marx si estaba interesado en hacer que California fuera exitoso como comisionado de la FDA en la nueva administración. Marx respondió: "No, estoy muy feliz de lo que estoy haciendo en el campo de la terapia celular y génica, vacunas y productos sanguíneos en mi centro", respondió Marx. "No soy político ... e inspirado diariamente por nuestra oportunidad que realmente marcan la diferencia al hacer el desarrollo de un conjunto muy emocionante de productos facilitados".

Indigno de A pesar de esto, las cicatrices están fuera, dejar para llenar los zapatos grandes.