Makeri pide "nueva FDA" con críticas rápidas; La primavera de la agencia defiende los recortes de empleo

El comisionado de Boston -FDA, Martin Makeri, MD compartió su visión para una "nueva FDA", que aplicará la aplicación de drogas muy rápido, se asocia con la industria y la inteligencia artificial (IA) y la Organización de Innovación Bioferma (BIO) con los líderes de Biooferma que participan en la Conferencia Internacional, Líderes de Biooferma. Con, Boston está detenido en el centro de convenciones y exposiciones.

"Nuestro enfoque en esta FDA es muy claro: llámelo una nueva FDA. Vamos a usar la ciencia estándar de oro y el conocimiento general para poder dar más tratamiento a los estadounidenses y dar un tratamiento significativo", declaró Makeri, presidente y CEO de Bio, durante una charla de fuego de una hora con John F Croley.

Para cumplir con ese objetivo ambicioso, dijo Makari, la FDA deberá hacerse, y eventualmente la solución se ofrecerá para grandes preguntas: "¿Por qué tarda más de 10 años en que un nuevo medicamento llegue al mercado? ¿Qué sistemas deberían ser revaluados en la FDA?

Después de que la FDA anunció el programa de cupones de prioridad nacional de un comisionado, Maki habló durante horas, a través de los cuales la agencia proporcionará cupones a los desarrolladores de drogas, cuyo trabajo abordará una crisis de salud en los Estados Unidos, proporcionará un tratamiento más innovador, cumplirá con los requisitos de salud pública, cumplirá y aumentará la medicina nacional como un problema de seguridad nacional.

A su vez, las compañías de cupones tendrán derecho a revisar sus solicitudes finales en 1-2 meses en lugar de 10 a 12 meses actuales. Los datos clínicos serán revisados ​​en una reunión de un día sobre las líneas de las juntas de tumores por un equipo multidisciplinario de médicos y científicos que revisan los asuntos de cáncer complejo.

Para obtener el cupón, los desarrolladores de medicamentos deben presentar la parte de química, fabricación y control (CMC) (CMC) (CMC) de su solicitud y etiquetar un borrador para su candidato de tratamiento al menos 60 días antes de presentar su solicitud final. Las empresas deberán estar disponibles para la comunicación continua con respuestas rápidas para la consulta de la FDA.

"Tenemos que probar cosas nuevas".

"Este es un programa piloto. Vamos a trabajar en algunas cosas. Pero tenemos que probar cosas nuevas", dijo Makeri. "Cuando te das cuenta de que hay pasos que se desperdician en ese proceso de evaluación, continuamos observando todas las cosas que podemos tratar de desafiar la suposición más profunda de que un nuevo medicamento tarda 10 años en llegar al mercado".

Makary tomó el timón de la FDA después de la nominación del presidente Donald Trump el 1 de abril y confirmó una línea de partidos a gran escala 56–44 votos por parte del Senado de los Estados Unidos. Maki, Secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. informó a Kennedy Junior, quien supervisa la abolición de unos 10,000 empleos en HHS en abril, incluidos 3.500 en la FDA, que representa el 19% de su fuerza laboral al comienzo del año.

"He restaurado personas en la FDA", dijo Maki sin ofrecer matices. "Y estamos contratando críticos científicos, ya que creo que siempre se requieren buenos críticos científicos". Dijo que se han abolido las publicaciones de revisores científicos, esas publicaciones continuarán siendo llenas.

Dijo que se planificaron los recortes de empleo, antes de asumir el departamento de la Oficina de Eficiencia del Gobierno, una vez encabezado por Musk solo, y no abolió los trabajos organizados por críticos o inspectores científicos: "Algunos otros empleados tuvieron cambios masivos, y cuando hay cambios, nunca es correcto".

Exceso "tremendo"

Pero Makari defendió la eliminación de la mayoría de los puestos requeridos para eliminar excesos "tremendos", como ejemplo, dijo que tenía 12 oficinas de viajes separadas y departamentos de TI que crearon sus propios sistemas "clunk e independientes" para informar incidentes adversos. Un profesional de TI, Maki fue recordado, un título y un estado que se centró en el trabajo para el Centro de Evolución e Investigación de Drogas (CDER).

"Pensé, si está trabajando en la solución de TI para el proceso de evaluación de medicamentos, sería mejor que si pensemos que nosotros mismos como un equipo y sus soluciones estaban disponibles tanto para CDER como para CBER (Centro de Evolución Biológica e Investigación), porque ambos productos se desarrollaron," esencialmente había una cultura de Fifd. Era autónomo.

"Creo que cierta consolidación, de hecho, la mayoría, ha sido buena. No requirimos aproximadamente 2,000 horas en los empleados de la agencia, la compra y el presupuesto", dijo Makari, antes de los recortes, entre los 19,000 empleados de la FDA.

La FDA tiene la intención de deducir, dijo, para restaurar el personal a los niveles de 2019: "Probablemente estamos en los niveles de personal 2020-2021".

En el futuro, dijo Makeri, la FDA desarrollará una cultura interna que funcione en centros y oficinas: "Queremos crear una cultura de trabajo en equipo, y queremos que todos los centros tengan un colegio increíble donde compartimos recursos".

Su propósito es eliminar los mismos incidentes compartidos por Makari durante su charla: a un empleado en un centro no se le permitió enviar los datos para compartir datos con un colega en otro centro, por lo que imprimió un montón de documentos y lo llevó a otro edificio donde se basaba la colaboración. "Este es el tipo de clonancia del que queremos deshacernos".

"La moral es buena y mejora la agencia. La agencia es fuerte. Y mi trabajo es asegurar que todos los científicos, el inspector y el agente de la ley de la FDA tengan todos los recursos que necesitan hacer bien".

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Maki también declaró que la FDA "estaba en camino de cumplir con todos los objetivos de PDUFA", refiriéndose a la Ley de tarifas de usuario de medicamentos recetados, a través de la cual la agencia ha establecido fechas objetivo para decisiones sobre drogas y aplicaciones biológicas. Pero al menos un desarrollador de drogas ha dicho de otra manera: el viernes, Kalvista Pharmaceuticals informó por la agencia que no completará su objetivo PDUFA del 17 de junio para la nueva aplicación de drogas de la compañía (NDA), que será para su candidato oral a la angioedma hereditaria (HAE) candidato.Debido a un gran cargo y recursos limitados,

Escuchar

Crowley reveló que justo antes de la dirección de Makari, el Comisionado se reunió en privado con un grupo de aproximadamente 115 CEO en Bio durante unas horas, para que pudieran ver qué cambios podían ver en la FDA. Fue una parada de Boston en una "gira auditiva" a nivel nacional, incluidas reuniones privadas en varios sitios con líderes bioforma y otros altos funcionarios de la FDA, incluido el campus de roble blanco de la FDA, que contiene su sede en Silver Spring, MD y San Francisco.

"Tomamos un poco de calor para hacerlo en una puerta cerrada, pero sentí firmemente que quería una visión sin flotar en la FDA de aquellos que se interactúan con la FDA. Y para hacerlo, queríamos hacer un lugar donde no tengas que preocuparte por lo que tus accionistas van a pensar. Puede ser abierto y honesto con nosotros".

Los desarrolladores de drogas han pedido a la agencia una mejor comunicación, algunos dijeron que está listo para hacer: "Se lo damos a nuestros patrocinadores".

No toda la audiencia de la agencia ha sido detenida. A principios de este mes, un grupo de desarrolladores de drogas se unió a investigadores, genetistas moleculares, inmunoterapeutas, médicos, directores sin fines de lucro y pacientes, y la discusión de mesa redonda pública por primera vez abogó por el paciente, centrado en el desarrollo de la terapia celular y génica. Vinay Prasad, director de Carrie, Kennedy, Seber, se unió al MD; NIH Director Jayant (Jay) Bhattacharya, MD, PhD; Y administrador del Centro de Servicios de Mehmet Oz, MD, Medicare y Medicade.

"La FDA debería estar en asociación con la industria. No debe ser capturado por ella". Para evitar a este último, la agencia ha eliminado a los miembros de la industria de todos los comités asesores de la FDA, donde puede hacerlo por ley, y el 22 de mayo, sus vacunas más recientes y las reuniones de asesoramiento biológico relacionados no han proporcionado descuentos de divulgación voluntaria de la Sección 502 en la reunión.

Cinco "prioridades"

Push for Small Reviews discutidos por Makeri fue uno de los cinco Preferencias para una nueva FDA Él y Prasad se comprometieron en un comentario publicado en línea el mes pasado Jama,

Otra prioridad que ha citado, acelerando el uso de la IA. En abril, Makari ordenó a la agencia que elimine la prueba de animales en favor del enfoque, incluidos los modelos computacionales basados ​​en AI de líneas celulares y pruebas de toxicidad organoica en un entorno de laboratorio. Y el 2 de junio, la FDA lanzó su herramienta genérica de IA de agencia Elsa, dijo aproximadamente un mes antes del horario y bajo el presupuesto, dijo Makri.

"Un revisor me dijo que lo hace en seis minutos que me llevará dos o tres días en general", dijo Makri. "No estamos hablando del conocimiento clínico y la parte de decisión. Estamos hablando del período mundano de datos. Estas aplicaciones pueden ser de 100,000 páginas para un medicamento.

¿Por qué tan grandes aplicaciones?

Él dijo: "Este es un loco chakra vicioso donde las empresas quieren recolectar todo porque no quieren que nos hayan 'gotcha, no lo incluyó", dijo.

Otras tres prioridades:

• Verifique los aditivos-FDA ha comenzado a definir los alimentos ultraprostados, llamando a un panel de expertos sobre talco, dirigido a eliminar los nueve tinte de alimentos a base de petróleo del suministro de alimentos de EE. UU., Y ha comenzado a aprobar el tinte de alimentos novedoso basado en ingredientes naturales.

• Abrazar Big Data- La FDA planea estudiar grandes datos y computación en la nube para estudiar las causas raíz de las enfermedades crónicas y monitorear nuevos medicamentos después de la aprobación.

• abordar el costo de la droga alta- La FDA acelerará las revisiones genéricas de drogas, cortará la burocracia para los desarrolladores de biosimiladores y apoyará el enfoque de la "nación más preferida" (MFN) que reducirá los precios de los medicamentos estadounidenses a los niveles de otros países.

"La FDA se centrará en el tratamiento rápido y el tratamiento significativo para los pacientes, especialmente con enfermedades descuidadas y raras, alimentos saludables para niños y un enfoque de conocimiento general para la reconstrucción de la confianza pública", anunciaron Capricornio y Prasad. "La FDA y nuestra gran profesión médica deberían unirse para considerar nuevos enfoques para los sujetos de salud que llegan a los Estados Unidos hoy".

Anteriormente, un cirujano de la Universidad de Johns Hopkins y un investigador de políticas públicas, Makeri, junto con los líderes de salud pública, había tomado cargos públicos con líderes de salud pública y consideraron medidas prohibidas para limitar la propagación de Kovid -19.

Hablando en Bio, Makari dijo que eligió hacer una carrera en medicina después de ver la gratitud mostrada por las personas en su ciudad natal, Danville, Pensilvania, su padre, ahora el médico retirado se centró en tratar afecciones hematológicas raras y generales, primero con niños y luego con pacientes adultos.