En Bio, las empresas lanzan nuevos productos para AAV Manufacturing, AI Drug Discovery

La Convención Bio Internacional de este año, celebrada el 16 de junio,19 en Boston, MA, dos compañías, 64X Bio y Flying Bio, lanzaron nuevos productos con el objetivo de mejorar la entrega de la terapia e identificar nuevos objetivos de drogas para una serie de enfermedades humanas, respectivamente.

Para su parte, 64X Bio lanzó AAV Apex Suite, que era un producto diseñado para abordar los obstáculos en la fabricación de terapia génica. A través de la suite, la compañía ofrece líneas celulares HEK293 insertadas por suspensión para reactivos transitorios con procesos de producción personalizados que proporcionan más de E15 VG/L a los titters AAV. Según la compañía, este desempeño es confirmado de forma independiente por socios en varios serotipos y cargas útiles médicas.

Mientras tanto, Faona Bio lanzó The Fana Brain, una plataforma de inteligencia artificial, que está ayudando a la compañía a acelerar los esfuerzos para identificar objetivos novedosos para el desarrollo de medicamentos. Según la compañía, el cerebro FANA es un sistema de IA de múltiples agentes capaz de ejecutar autonialmente funciones de investigación complejas, que generalmente requieren expertos. Combina el conjunto de datos interno del organismo con la base de datos pública y la literatura científica para identificar y obtener objetivos de drogas. La compañía afirma que el dispositivo puede obtener el mismo objetivo en más de dos minutos, y puede detectar varios objetivos en paralelo a una fracción de los costos tradicionales de I + D.

Objetivo de puntos débiles de fabricación de AAV

Para lo que se convertirá en la técnica de 64X bio, por primera vez, la Iglesia George, PhD, se instaló en el Laboratorio de la Universidad de Hervard durante la investigación postdotoria de CEO y cofundadora Alexis Rovel. La iglesia ha sido listada como miembro del 64X bio-fundador, así como su junta asesora científica. La compañía se estableció en 2017 y ha recaudado más de $ 59 millones en fondos iniciales.

En ese momento, la conversación con los desarrolladores de drogas aclaró cuánto desafío es la creación de un desafío, de hecho, Rowanar, PhD. General En una entrevista en la reunión biografía. "La fabricación y la escalabilidad solo tenían grandes obstáculos", dijo.

La tecnología para el traje AAV APEX es la plataforma seleccionada de vectores de la compañía, con un gran mapa de datos de programas celulares que son responsables de promover el rendimiento. En particular, contiene información sobre el sistema genético y metabólico que informa la ingeniería de la línea celular y los nutrientes a los componentes de los medios que maximizan la productividad de la línea celular.

En lugar de evaluar y evaluar genes individuales en un formato de múltiples valores, como algunos intentaron hacer, "inventamos una forma de hacer la pantalla de la piscina para la productividad AAV utilizando tecnología de codificación de barras, explicó Rover". "Hizo muchas perturbaciones diferentes a la vez en un solo uso" AAV es la combinación perfecta para maximizar la producción. "

Hasta la fecha, 64X BIO ha firmado la cooperación estratégica con cinco organizaciones globales de desarrollo y fabricación de contratos bioforma y contratos que están interesados ​​en las demandas AAV Apex. La lista incluye Charles River Laboratories, que aprovechó a la compañía como socio para su programa de incubadores, lo que significa que puede ofrecer 64X líneas bio celulares a otros participantes en el programa.

64X Bio también está interesado en la asociación en proyectos personalizados. La compañía ha compartido públicamente los datos en su sitio web, demostrado que su tecnología "funciona bien en la creación de líneas celulares que se ajustan en forma y funcionan para muchos serotipos y cargas útiles terapéuticas", dijo Rovel. Sin embargo, "hay muchas cápsides de novelas que ahora están siendo diseñadas ... y hay casos de nicho muy específicos que probablemente no funcionarán hoy en día". Tal vez en el futuro lo harán, pero mientras tanto, podemos asociarnos para crear una línea celular que funcione. ,

Otros esquemas incluyen la expansión de Apex Suite más allá de la producción transitoria, que utiliza plásmidos, que no requieren transfusión de plásmidos para incluir líneas celulares estables. En ambos tipos de línea celular, utilizarán dispositivos computacionales para identificar combinaciones cohesivas del metabolismo y las perturbaciones genéticas que promueven aún más los rendimientos de producción. Además, planean apoyar otros tipos de veinte años más allá de los AAV, como los lentivirus.

La respuesta inicial de los socios que usan la plataforma AAV APEX Traje ha sido positiva. Para Rowanar, describe la importancia de desarrollar dispositivos que aborden los cuellos de botella de fabricación a un precio de costo efectivo. Él dijo: "Tenemos terapia génica que tiene mucha capacidad, pero no podemos escalar estos medicamentos ... porque es muy difícil producir normalmente (y) el costo de hacerlo es demasiado grande," un hecho que "selecciona un signo para muchas compañías", dijo. "Si no lo resolvemos, no vamos a poder ver la promesa real de estos medicamentos. Nuestro objetivo es permitir realmente a nuestros socios llevar los COG a un nivel en el que puedan elegir una señal integral, lo que eventualmente permite que estos medicamentos lleguen a más pacientes.

De biología animal a nuevo tratamiento humano

La Universidad de Stanford, Ashley Zander, se desempeñó como veterinaria para animales extranjeros, antes de recibir un doctorado en biología del cáncer de PhD. "Recibí todo mi entrenamiento clínico en especies no tradicionales", dijo a General en una entrevista. Con el tiempo, está interesado en el hecho de que "diferentes enfermedades están presentes en diferentes especies" y al mismo tiempo "Sistema molecular al jugar dentro de esas diferencias". Ese interés lo inspiró para un postdocorado en Stanford, centrado en la intersección de la salud animal y las enfermedades humanas.

Este es el lugar donde Zander, quien ahora es el CEO y cofundador de la biografía de FANA, lanzado en 2018, conoció a dos cofundadores de la compañía. Una de ellas, Linda Goodman, PhD, que ahora también trabaja como CTO de Fana Bio, estaba interesada en estudiar cómo se desarrollan los genes con el tiempo. Otro, Katie Grabec, PhD, que ahora sirve como OSC de la compañía, estaba estudiando el gen involucrado en el ciclo de hibernación en mamíferos. Mientras trabajaban juntos, se dio cuenta de que la visión de la biología animal "realmente puede indicar formas únicas de resistir y reparar, incluso revertir enfermedades que pueden ser realmente útiles para mejorar la salud humana".

Los conjuntos de datos genómicos de animales y humanos son increíblemente más grandes y complejos, y los socios rápidamente sintieron que efectivamente requieren equipos computacionales potentes para Min.E y comparaciónEn especies de E -Data. Desarrolló convergencia, la plataforma AI subyacente que alimenta el último producto de la compañía, Futa Brain. La convergencia utiliza una serie de aplicaciones para integrar datos de fuentes como el Consorcio Zomonomia, BioBank y PUBMD del Reino Unido. Actualmente, conecta datos transcriptómicos, protectores y epigenómicos de 292 especies y conecta 24 tejidos recolectados en 21 puntos de tiempo.

Confiar en la visión genómica comparativa brilla con los mamíferos con fenotipos extremos, como hibernadores, regeneración y fibrosis, o especies para la disfunción metabólica, identifican los objetivos de los posibles medicamentos en los humanos de IA de la compañía.

Convergence Power Faona Brain, el sistema de IA de múltiples agentes de la compañía, que se usa solo interno. Esencialmente, los agentes están capacitados para usar convergencia como el propio equipo de descubrimiento de medicina experta de la compañía, pero muy rápido. "Nuestro equipo todavía examina el trabajo, pero se necesita mucho trabajo manual que harán para usar el escenario", dijo Zander.

La inclusión de los agentes de IA permite que Zander y su equipo trabajen en un conjunto muy amplio de proyectos de búsqueda y tomen más participación. "Por lo general, estamos trabajando con Big Pharma, donde tenemos recursos de datos verdaderamente únicos, donde tenemos recursos de datos verdaderamente únicos". Actualmente, la compañía está trabajando en proyectos de enfermedades cardíacas y obesidad con socios farmacéuticos, incluida Ellie Lily.

"Trabajamos con Pharma para descubrir cuáles son las especies (y) correctas (y) los puntos de tiempo del tejido que veremos. Luego buscamos usando nuestra propia plataforma y presentamos los conceptos objetivo para la farmacéutica". La compañía también tiene habilidades de laboratorio de peso internas que les permiten usar la verificación.

Fona Bio está desarrollando actualmente una tubería interna de medicamentos que incluye un evento en neuroprootenimiento. "Es realmente interesante que durante la hibernación, veamos un aumento en la fosforación de Tau". Esencialmente, hubo cambios en las proteínas TAU que son similares a las primeras etapas de Alzheimer en las personas. Él dijo: "En hibernado a los mamíferos, este es un cambio que se invierte cada dos semanas" y como resultado de las conexiones neuronales recuperadas en el cerebro, explicó. Ha visto este neuroplástico en muchas especies que incluyen hibernado, que incluyen leómeros y otros primets. "Estamos explotando estos principales mecanismos de protección a través de esta lente de hibernación".

Otros programas internos se centran en la enfermedad retiniana, y existen aplicaciones potenciales en la salud del espacio y la resistencia a la radiación. Actualmente, la compañía tiene un candidato destacado de genes ligados a fisiología de hibernación, Faun1083, que ha mostrado una mejora en la disfunción diastólica en un modelo predetermínico de insuficiencia cardíaca con fracción de eyección protegida. Otros programas detectan la supervivencia de las neuronas y la reproche metabólica en condiciones extremas.

"Eran (Entrega) es muy abierto en términos de modelidad ", Género Dicho. "Nos consideramos agnostistas de modelidad porque realmente estamos buscando la biología más fuerte".