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Él es una edición de genes. En el papel, es solo la re -condición de las letras. Sin embargo, es difícil viajar por el camino para editar genes con la esperanza de un beneficio médico. Además, los investigadores quieren la capacidad de hacer cambios en el genoma, no solo un cambio de nucleótidos, como en el ejemplo anterior. Quieren la capacidad de eliminar partes del genoma e insertar nuevos materiales genéticos.

La edición de Jean amplió la capacidad de los investigadores para hacer enmiendas específicas al material genético y verificar la expresión de proteínas, abrir la puerta al nuevo enfoque terapéutico para muchas enfermedades. El progreso reciente ha resultado en el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes, la leucemia linfoblástica aguda (TLE) y la atrofia muscular espinal (SMA), que son consecuencias de los tratamientos de edición de genes.

Pero para proporcionar a los pacientes una nueva terapia, los científicos primero deben desarrollar y probar el enfoque de un laboratorio de investigación. Por ejemplo, un laboratorio puede estar interesado en usar un enfoque CRISPR/CAS9 para reemplazar un gen mutado con un gen funcional que crea proteínas cáncer por canciones. Existen dos métodos principales para introducir material genético (genes funcionales y Cas9) en células de interés: infección y reactivo.

Tránsito o reactivo? Esa es la pregunta

La transducción implica el uso de un virus no compatible como un Lentivarus modificado para llevar material genético a la célula; Los reguladores incluyen la introducción de material genético utilizando un método no viral. Esto puede ocurrir a través de lípidos catiónicos, fosfato de calcio, electroporación o microinzinas. La transducción generalmente se favorece en el reactivo porque se beneficia de alta eficiencia, incluso en células difíciles de transactar, y generalmente es menos tóxica para las células.

La transducción lentitiveral se está convirtiendo en un método más popular entre los científicos para introducir material genético en las células para la expresión génica a largo plazo en células difíciles de transactos, como células primarias, células madre y neuronas. Although each viral vector comes with its own professionals and opposition, researchers are selecting lentiviral transduction more often because (1) It provides long-lasting gene expression, (2) It is compatible with knock-in, knock-out, and knock-to CrisPr approach, it can give a lot of flexibility to the researchers, (3) Is (3)

Aunque la transducción lentiviral es una opción confiable, este método aún tiene sus desventajas, en realidad de baja eficiencia de tránsito. La eficiencia de la transducción (es decir, cuánto material genético se transfiere del lentivarus empaquetado y se incluye en la célula) puede variar ampliamente.

Solución alimentada por microfluídica

Quizás la forma más efectiva y eficiente de aumentar la transducción es utilizar la esponja de transducción Lenti-X. Inspirado en enfoques de microfluídica, como las células de flujo, que aumentan la eficiencia de tránsito, pero a menudo resulta en un bajo rendimiento general debido a condiciones duras para las células, Takra Bio desarrolló una esponja de transducción de capa-E-X para simplificar y optimizar los flujos de trabajo de transducción lentiviral. La esponja está hecha de un material poroso que proporciona varias ubicaciones para el vector viral y la célula de interés, que puede ser perjudicial para las células sin la necesidad de aplicar factores externos como mejorar la mejora química, que puede ser perjudicial para las células. Al diseñar una solución simple que elimina las laboriosas etapas requeridas en los flujos de trabajo de transducción tradicionales y aún proporciona Tits excepcionalmente altas, la esponja ayuda a los investigadores a intensificar los descubrimientos de entrega de genes.

La esponja es más suave en las células, evita la spinoculación, elimina las etapas de adaptación y funciona para muchos tipos de células diferentes, proporcionando a los científicos una solución fácil de usar para aumentar la eficiencia de la transducción y perseguir sus proyectos de investigación de edición de genes. Además, la esponja funciona bien en las células primarias que han sido históricamente difíciles de transducir células T (que requieren una mayor activación), células NK y células madre humanas Cd 34+.

La transducción de racionalización con la esponja de transducción Lenti-X respalda la investigación en muchas áreas, incluidos los enfoques médicos basados ​​en CRISPR/CAS9.

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