CGT Stock FDA cae en productos médicos

La FDA se renovó esta semana en la agitación del personal, cuando Nicole Wordon, MD, Súper Directora de la Oficina de la FDA, Centro de Evolución e Investigación Biológica (CBR), Centro de Evolución e Investigación Biológica (CBR), y su Diputado Rachel, la Diputada Rachel, doctorado, se celebró en vacaciones administrativas.

De repente, el personal superior se mueve, lo que ocurrió el miércoles, la aprensión de una caída en las acciones de la terapia de células y genes (CGT) se volvió a advertir entre aquellos que monitorea algunos mercados, con una excepción, con una excepción, con una excepción, en forma real, aunque menos que aprehensión.

Wordon tuvo una llegada repentina repentina, cuando fue acostumbrada a alabarla en el Fodor Urnov, PhD, Directora de Tecnología y Traducción del Instituto de Genómica Innovadores (IGI), por su papel principal en la FDA, utilizado en los niños de los niños de Filadelfia (CHOC). Trastorno de ciclo de urea potencialmente maligno. Baby KJ llegó a la historia y los titulares en todo el mundo, que se convirtió en el primer paciente en el mundo y tratado con una terapia CRISPR individual, como se detalla en uno papel publicado en El New England Journal of Medicine,

Wordun y sus empleados hicieron posible "regresar al bebé KJ", Urnov, quien también es profesor de biología molecular y celular en la Universidad de California, Berkeley, Vinayak (Vinay) Kashyap Prasad, MD, director de Sieber, Comisionado de la FDA Martin A. Merry, MD, y otros funcionarios fueron declarados en una sesión de redacción antes de este mes.

"Vadun y Anatol están siendo colocados de licencia, otro hito negativo para una agencia, que ha perdido una gran experiencia en poco tiempo", Paul Noafler, PhD, profesor de la Universidad de California, la Universidad de California, profesor de la Escuela de Medicina Davis,. Escrito en su blog NichoEl STEM de laboratorio de Noapfler se centra en la epigenética en las células y el cáncer. "No hay una buena razón para estos cambios".

En un comunicado el miércoles, el portavoz del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. (HHS), Andrew Nixon, no especificó por qué Warden y Anatol fueron puestos en licencia administrativa, excepto para indicar la fricción con su nuevo jefe, Prasad, quien asumió el cargo de director de Cobber el 6 de mayo, que fue falso con una disputa con una disputa. Prueba.

"Vale la pena ser apoyados por los gerentes del Centro, que están alineados con objetivos agresivos para enfermedades raras utilizando el estándar de oro de la ciencia", dijo HHS. Noticias estatalesEn el que se le dijo que Wordun fue excluido de las oficinas de la FDA.

Conflicto de cancelación

El viernes estado Citando una fuente anónima, Prasad canceló una reunión planificada del Comité Asesor de Cellular, Tissue y Jean Therapis, que está programada para revisar la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) el 30 de julio por Wordun. Capricorn Medical (NASDAQ: CAPR)Deramiocel, Distrofia mascular de Duchenne (DMD) Un candidato de terapia celular derivada de cardiosfera alogénica. Según el informe, Prasad "sospechaba de" tratamiento ", sin embargo," el estrés largo en el estilo de gestión de Wordun "podría haber explicado la acción, que el informe atribuyó a otras fuentes anónimas.

Deramiocel BLA está bajo una revisión prioritaria, una Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos recetados (PDUFA) con la fecha de acción objetivo del 31 de agosto.

Compartir Capricornio Tumbal 31% A pesar del anuncio de la noticia de $ 11.94 a $ 8.26 en las noticias, que los estudios de extensión de Hope-2 Open-lable de ese Hope-2 Estudios de extensión lable abierto en el día de las cifras de cuatro años de cuatro años, según Capricornio, sugieren que el tratamiento expandido con Deramochall puede ayudar a reducir la progresión de DMD con el tiempo. "

Un día antes de ese informe, un trío de analistas con Lerink Partners escribió en una nota de investigación de su creencia de que la partida de Wordun y Anatol fue "consistente" con una actualización en las responsabilidades laborales de Prasad la semana pasada: además de ser director de CBR, Prasad ha tomado papeles adicionales de la OSC de la FDA y el director médico jefe.

“La partida del Dr. Wordun se tomará como un claro negativo para la emoción, y esperamos que las acciones de la terapia celular y génica se coloquen a continuación (viernes), los analistas de Lerink Fourohar, MD, Dina M. Grebosh, PhD y Joseph P. advirtieron a Schwartz.

Mientras que la nariz de Makar, la mejor terapia celular de vender y el desarrollador de Carta (Axicabtagne ciloleucel), Gilid Sciences (Nasdaq: Gild)Vi tus acciones Apenas un aumento del 0.5% Incluso $ 108 a $ 108.50.

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Terapia de jean: la mayoría de la recesión de existencias

A Edad del gen La verificación spot de los principales genes y las acciones de terapia editadas en realidad mostró que la mayoría había disminuido el viernes, pero en un punto de al menos singal. Top Company de terapia génica por capitalización de mercado (tiempo de precio del precio de las acciones acciones en circulación), Crystal Biotech (Nasdaq: Krys), 0.28% anterior De $ 132.09 a $ 132.46. Sin embargo, Único (nadsdaq: que) 5.89% cayó De $ 15.10 a $ 14.21, mientras que Terapia génica Taya (NASDAQ: TSHA) 4.28% resbalado De $ 2.57 a $ 2.46, y Meiragtx Holdings (NASDAQ: MGTX) 2.16% ahogadoDe $ 6.48 a $ 6.34.

En las empresas listadas en GeneralUnidades de las compañías médicas de edición pública de las 10 principales, publicadas el 13 de junio en línea y en GeneralRevista de impresión actual, ocho de las 10 compañías que cotizan en la lista se deslizaron entre acciones 0,41% de inmersión De CRISPR Theraputics (NASDAQ: CRSP)$ 44.43 a $ 44.25, y 6.84% de caída De Sangamo Therapeutics (NASDAQ: SGMO), 49 centavos a 46 centavos.

Declive entre:

• Varva Therapeutics (NASDAQ: VERVV), Por debajo del 0,54% De $ 11.12 a $ 11.06
• Terapéutica del haz (NASDAQ: Beam), 1.35% debajo $ 16.99 a $ 16.76
• Metagenomi (NASDAQ: MGX), 2.03% debajo $ 1.48 a $ 1.45
• Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA), Por debajo del 4.17% De $ 9.60 a $ 9.20
• Wave Life Sciences (Nasdaq: WVE), 4.78% debajo $ 6.90 a $ 6.57
• EditorS Medicine (NASDAQ: Editar), Por debajo del 5,53% $ 2.35 a $ 2.22

Dos compañías de terapia génica de rango de genes vieron un aumento en su stock: Prime Medicine (NASDAQ: PRME) 15% saltó A pesar de no un anuncio, $ 1.80 a $ 2.07. Una posible razón: el miércoles, JMP Securities repitió el precio objetivo de $ 6 en su calificación de "rendimiento superior al mercado" y las acciones principales, citando su presencia en la edición base, donde Varve observó sus acciones Cohete 81.5% Después del martes pasado Ellie Lily (Nyse: Lily) Acordó adquirir la compañía hasta $ 1.3 mil millones.

Karibu Biochenes Aumentó 4.7% De $ 1.28 a $ 1.34, posibilidad en un artículo positivo Santo de la pared del autobús Destaca la compañía y otras dos entre "acciones de centavo", o acciones que cotizan en bolsa, que se venden por menos de $ 5 por acción.

Entonces, ¿por qué las acciones de Cell and Gene Therapy no disminuyeron drásticamente el viernes?

Sami Corvin, analista de salud centrado en la biotecnología con William Blair, ofreció una razón: Prasad y Makari han cometido la FDA para apoyar el desarrollo de la terapia celular y génica.

Compromiso de asociación

Durante la ronda del 5 de junio, Makari prometió que la FDA buscaría una sólida asociación con inventores, investigadores y empresas. Él dijo: "Vamos a continuar los éxitos de la FDA ... tratar de mejorar creando más capacidad", dijo, expandiendo el acceso a la revisión prioritaria. Prasad dijo que la FDA "trataría la primera señal de eficacia biológica". Teniendo en cuenta el valor de los ensayos clínicos controlados aleatorios, Prasad también expresó el deseo de detectar otros diseños de pruebas que citan "gráficos de hielo" y "pruebas de paracaídas".

En una nota de investigación el viernes, Corvin escribió: "Mientras observamos la partida del Dr. Vedun y Anatol vemos otro sentimiento como una fuente de inestabilidad para los espacios de tráfico y terapia de células y genes, arrojamos luz sobre eso en las últimas semanas, los DR y Makarri continuaron apoyándolos en apoyo de la terapia celular y génica".

"Por lo tanto, no pensamos eventualmente que estas desviaciones de la agencia afectarán en gran medida los diseños y paquetes de ensayos de registro, que ya se han alineado", dijo Carwin.

Esas pruebas incluyen:

• Programa de dos pruebas, multi-centro, fase de creación de dosis I/II El candidato a la terapia génica de la enfermedad de Huntington de unique AMT-130 (NCT04120493 Y NCT05243017,
• Un estudio decisivo de fase II (NCT06092034) De Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCTT)Candidato de terapia génica de la enfermedad de Danon RP-A501. La FDA colocó la prueba en un agarre clínico en mayo después de la muerte de un paciente en mayo, que enfrentó un evento adverso grave inesperado asociado con complicaciones clínicas relacionadas con el síndrome de fuga capilar después de la dosis a principios de mayo.
• Del programa clínico RESET ™ Cabletta Bio (NASDAQ: CABA) Mientras evalúa su autoleucel de Resicabtagne, un 4-1BB de candidatos de terapia de células T CD19-Car humanas que contienen 4-1BB para enfermedades autoinmunes donde las células B contribuyen al inicio y/o el mantenimiento de la enfermedad. Cabletta presentó datos clínicos y traslacionales positivos del reinicio el 11 de junio, incluido el reinicio-mocetis (NCT06154252), Reinicio-lubría (NCT06121297) Y reiniciar-ssc (NCT063287777,
• Pruebas de Felix de fase IB/II (NCT044404660) De Autolo Theraputics (NASDAQ: AUTL) En los adultos, se evaluó el autooleucel de obecabtagne (OBE-CEL), que se encuentra en adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B transmisadas/refractarias (B-ALL). Autolus presentó datos positivos a largo plazo (hasta tres años) de seguimiento de pacientes transportados con terapia autóloga de células T CD19 CAR a principios de este mes.
• Se espera que una prueba de registro se declare pronto Neuroze (NASDAQ: NGNE) Para evaluar el NGN-401, se está desarrollando una terapia génica para el síndrome de Rett. NGN-401 ya está sujeto a estudios en una prueba de fase I/II abierta (NCT05898620) Se espera que la segunda mitad de este año informe datos clínicos provisionales adicionales.

Sin embargo, Corvin dijo: "Creemos que la FDA puede necesitar aumentar los requisitos para las revelaciones y el consentimiento del paciente sobre el monitoreo y los informes de seguridad posteriores a la comercialización más rigurosos y/o el manejo y la seguridad de datos".

Wordun se unió a la FDA en 2012 como Oficial Médico en la Oficina de Centro de Evolución e Investigación de Medicamentos (CDER) en la Oficina de Productos de Oncología de Hematología, y dentro de la agencia, se actualizaron el Oficial Médico de CDER, el Oficial Médico, Biológicos Médicos y Biosfera; Director de subdirector y más tarde la Oficina de Investigación y Revisión de Blood de CBER; Y de julio de 2023, como Súper Director de Oficina para OTP.

Anatol se desempeñó como subdirectora directora de OTP de OTP desde diciembre de 2023, cuando regresó a la FDA desde un año como vicepresidenta sénior, asuntos de ciencias y regulatorios. El primer período de la FDA de Anatol comenzó en 2007 como Director Asociado de Ley de Rocías de Políticas, y fue actualizado como la Oficina de Director Adjunto, Tejidos y Remedios Avanzados (OTAT) de la Oficina de CERB.

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Líder y lAgario

• SEZ Theraputics (NASDAQ: SAGE) Acciones Aumentó 35% 16 de junio de $ 6.70 a $ 9.07 Supernas Pharmaceuticals (NASDAQ: SUPN) Dijo que había acordado adquirir la salvia por hasta $ 795 millones, en un acuerdo que fue diseñado para fortalecer la cartera neurocicática de Supernas con el tratamiento de depresión posparto comercial comercializado. (Zuranolona) y una nueva plataforma de descubrimiento del CNS. Supernus planea recibir SEE por $ 8.50 por acción en efectivo (aproximadamente $ 561 millones), que se paga al final de la conclusión, así como una consideración total de los derechos de valor contingentes (CVR) no tradicionales cuesta $ 3.50 por acción (aproximadamente $ 234 millones) en efectivo por una consideración total de $ 12 por acción en efectivo.
• Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) Acciones 44.5% ahogado El 13 de junio a $ 36.16 el viernes $ 20.08 el viernes, un límite de una semana de duración, en el que se observó el carrete de acciones de la compañía desde la noticia de que suspendió temporalmente el envío de Elevidis (Delandistrogene Moxparvovec-Rokl) para la infusión después del tratamiento con infusión para la infusión en pacientes no detenidos para la infusión en pacientes no illititerados después de la segunda muerte en tres meses de distrofia muscular de Duchen (DMD). El analista de HC Venrite, Mitchell Kapoor, redujo la "venta" de "Neutral", mientras que el analista de William Blair Sami Korwin, PhD, a Sarpta de "rendimiento superior" a "superación" al "desempeño del mercado". Se unió a los analistas de Barclays y Mizuho Securities para reducir sus objetivos de precio de 12 meses para las acciones de Jean Therapy Developer.