Datos más que dudas: caso científico para el ARNm en la atención del cáncer

Imagine dedicar su vida a la ciencia, solo para ver su trabajo por los principios de conspiración y ruido político. Caso en el caso: la administración Trump canceló recientemente más de $ 766 millones en fondos federales asignados a Modern para desarrollar una vacuna contra la gripe aviar H5N1 basada en ARNm. A pesar de los prometedores resultados iniciales, el programa se detuvo repentinamente.

El Secretario de Salud Robert F. Kennedy Junior, un crítico abierto del ARNm, citó preocupaciones sobre la seguridad y la transparencia. Pero los expertos en salud pública han advertido que esta decisión es más que ideología que los datos, reduce los preparativos para futuras epidemias y politiza el progreso científico en un momento peligroso.

Este no es un caso diferente. Los funcionarios de NIH aconsejaron a los investigadores educativos que eliminaran la referencia a la tecnología de vacunas de ARNm de sus solicitudes de subvenciones. Como científico y desarrollador de drogas, me parece profundamente decepcionante. Mis colegas, los ganadores del Premio Nobel Katalin Kariko y Drew Weisman, recibieron el Premio Nobel 2023 por su innovador trabajo sobre las vacunas de ARNm durante la epidemia Kovid -19. La misma técnica salvó la vida de millones de personas, pero ahora está en ataque.

Algunos afirman que el ARNm representa un riesgo para la salud a largo plazo, incluso se conecta con el cáncer. Estas afirmaciones no solo están desequilibradas, sino que son descuidadas. Destruyen la creencia pública en la ciencia y ponen en peligro el futuro de la innovación para salvar vidas, especialmente en áreas como la oncología, donde el requisito es inmediato y crece.

Aclaremos: no podemos permitir que los principios de la conspiración determinen el futuro de la droga. La ciencia está avanzando y el ARNm está a la vanguardia de esa velocidad. No es solo un dispositivo para enfermedades infecciosas. Es el poder de reincorporar cómo contactamos al cáncer.

Reprogramando las células mieloides para atacar tumores sólidos

ARNm: una de las fronteras más prometedoras en la inmunoterapia basada en ARNm tiene la capacidad de programar jugadores líderes, células de mielid, jugadores clave en el sistema inmunitario congénito para combatir el cáncer. A diferencia de las células T, que han mostrado éxito en el cáncer de sangre, pero a menudo caen menos en tumores sólidos, las células mieloides infiltran naturalmente los sitios tumorales. Esto los convierte en vehículos de distribución ideales para instrucciones anti -cáncer.

Al volver a comenzar las células mieloides que usan ARNm, podemos equiparlas para detectar y matar células cancerosas con una precisión sin precedentes. Esto puede cambiar el enfoque de los pacientes que luchan con tumores sólidos agresivos, las formas de cáncer más comunes y más difíciles de tratar.

El ARNm también tiene una nueva generación In vivo La terapia de automóviles es posible. Los enfoques de CAR-T tradicionales requieren las células inmunes de un paciente, modificándolas en un laboratorio y fortaleciéndolas un proceso costoso y de tiempo.

Con ARNm, podemos dar directamente instrucciones genéticas en el cuerpo. Esto permite que el sistema inmunitario produzca automóviles internos, eliminando los requisitos de fabricación complejos. ¿Resultado? Para esos pacientes rápidamente, más escalables y más asequibles opciones de tratamiento que no pueden esperar.

Túnel de células T más allá de la vista

Durante mucho tiempo, la inmunoterapia contra el cáncer se ha centrado casi especialmente en las células T. Este es el momento de ampliar la lente. Las células mioides juegan un papel importante en el microelemento tumoral, y aprovechar su capacidad con ARNm puede desbloquear nuevas rutas terapéuticas. Este no es solo un paso aumentado. Este es un cambio de paradigma.

El ARNm se encuentra en el poder de lo que puede hacer y qué tan rápido lo obtenemos. Los científicos pueden encontrar la terapia en forma de instrucciones genéticas en lugar de gastar estructuras de proteínas o compuestos químicos en años. Esto significa recurrencia rápida, orientación más precisa y poco tiempo desde la búsqueda hasta la aplicación clínica.

También significa bajo costo. Si bien los genes tradicionales y la terapia celular pueden costar millones por dosis, las plataformas de ARNm traen menos miles de costos que abren muchas puertas necesitadas.

Las preocupaciones de seguridad son válidas y resueltas

Las dudas públicas se entienden en torno a la seguridad. Pero los investigadores ya están abordando las principales preocupaciones, como las reacciones inmunes y la toxicidad de la distribución. Las nanopes de lípidos de próxima judía, la secuencia de ARNm personalizada y las estrategias avanzadas de focalización de tejidos se hacen seguras, más efectivas y más prácticas para tratar el mundo real.

También sabemos que el ARNm es temporal. Esto no cambia tu ADN. Esto no es solo un beneficio de seguridad. También nos da más flexibilidad para desarrollar y refinar el tratamiento a medida que avanza la ciencia.

A menudo hay un impulso para enmarcar ARNm y CRISPR como rivales. No lo son. CRISPR edita permanentemente el ADN, mientras que el ARNm proporciona instrucciones temporales. Cada uno tiene que desempeñar el papel, y juntos, nos dan un juego de herramientas extendido para atacar la enfermedad desde varios ángulos.

Como persona que trabaja en la intersección de la investigación, la regulación y el tratamiento del mundo real, he visto cuán fácilmente información mal informada puede ignorar la innovación. Publicar datos no es suficiente para los científicos. También debemos defender los datos.

Necesitamos responsables políticos que findan investigaciones, no lo supriman. Necesitamos médicos que hablen con confianza sobre los nuevos remedios. Y necesitamos que el público entienda que nuestro progreso en el ARNm no es especulativo. Esto es real. Esto está aquí. Y está salvando la vida.

Daniel Gates, PhD, es el cofundador y CEO de mieloide Theraputics.