La edición de CRISPR-CAS12 Duchenne muestra beneficios clínicos iniciales en la distrofia muscular

En la próxima reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Venta y Jean Therapy, los científicos de Huidagene Therapeutics compartirán una actualización sobre el desarrollo de la distrofia muscular de Dachane para su Terap de edición de genes de Affidelidad CRISPR (HF) CAS12MAX, lo que afecta principalmente a los niños.

Huidagene Theraputics y sus colegas recientemente comenzaron a probar el tratamiento en pacientes. Y sus datos tempranos de un paciente indican que una dosis única mejora con éxito los síntomas asociados con la enfermedad que no tiene efectos de enfermedad. Alvin Look, PhD, CEO y cofundador de Hudagen, presentará los detalles de las pruebas médicas y clínicas como parte del seminario del Presidente en la reunión, que se llevará a cabo del 13 al 17 de mayo en Nueva Orleans.

Como se indica en su esencia de la conferencia, HG302 está una vez más diseñado para inspirar al omisión de exón y restaurar la expresión de diestrofina con efectos mínimos de al margado. Utiliza HFCAS12Max de Huidagne, se ha desarrollado un núcleo CRISPR utilizando su plataforma HG regente. Para el tratamiento, se utiliza un solo virus adeno-juda para administrar HFCAS12Max y un ARN guía al sitio donante de empalme del exón humano 51.

Los científicos han completado primero los estudios previos a DMD Ratas y monos. Informan que en ratones, HG302 restauró el nivel de proteína de diestrofina de hasta el 70% y una mejor función motora. La evaluación de seguridad no mostró una enzima hepática inusual o una función renal en ratones y monos.

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Los desarrolladores de HG302 han llevado adelante una multidosa, una multidosa para comprender la protección de la terapia de edición de genes CRISPR y sus efectos duraderos prolongados en pacientes con DMD (músculo) para probar el tratamiento en humanos como parte de los estudios de crecimiento de la dosis. El tratamiento ha sido proporcionado por la designación de medicamentos huérfanos de la FDA y la designación de enfermedad pediátrica rara. Para las pruebas, la compañía está inscribiendo a los niños ambulantes con DMD, entre las edades de cuatro y ocho con una función muscular deteriorada.

A finales del año pasado, Huidaghen anunció que había mantenido a su primer paciente con tratamiento. Según la esencia de la conferencia, el paciente ha demostrado una seguridad y tolerancia favorables con los efectos adversos del hígado y los renales. Los investigadores dicen que también han mejorado la función motora después del tratamiento.

Además de DMD, Huidagne también está aplicando su tecnología de edición CRISPR-HFCAS12Max en casos de esclerosis lateral amiotrófica. La compañía también está trabajando en un tratamiento de edición de ARN basado en CRISPR para la degeneración macular recientemente vascular relacionada con la edad, entre otros proyectos.