Las tecnologías de 16 renovan la esperanza para tratar enfermedades inflamatorias

Hay necesidades de gran satisfacción para la terapia de enfermedades autoinmunes. Para muchos pacientes, que incluyen aproximadamente el 25% de la enfermedad del injerto frente al huésped (GVHD), la médica existente inadecuada. Sin embargo, se espera rápidamente el enfoque de mejores personas.

En diciembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), en el primero, aprobó un médico de venta de STEM mesencimal (MSC) para niños y adolescentes con GVHD aguda sanaides y sanoides. Esta acción abre la puerta para seguir las señales con inflamación excesiva, como la enfermedad inflamatoria intestinal (EII) y la psoriasis.

En el trasplante de médula ósea, las células de la médula ósea generalmente se cortan de los donantes e injertan en pacientes. A veces, sin embargo, la médula ósea rechaza a su nuevo huésped, lo que resulta en EICH. Si bien las células donantes definitivamente abordan un requisito, no son panacea.

Se requiere un enfoque terapéutico alternativo para controlar la EICH, especialmente para los pacientes que fallan en la primera terapia de fila. Kiji Theraputics ha desarrollado una de esas estrategias mediante ingeniería de MSC para una mayor potencia y una focalización estricta.

El tratamiento con IL-10 y CXCR4 promueve la eficacia

El enfoque utilizado por KG Theraputics traduce las células madre mesencimales e inspira el sistema inmune y el receptor de quimiocina CXC 4 (CXCR4) para mejorar la orientación.

En comparación con la venta del vástago mesenquimal de tipo salvaje (WT-MSC), que solo se recolectan y extienden, "estas células son más poderosas, más específicas y (para mejorar) los beneficios terapéuticos", Miguel Fort, MD, PhD, CEO de Kiji Theraputics y Presidente de la Sociedad Internacional de Celular y Generapia. GeneralEl estudio de los animales sugiere que son aproximadamente un 70% más efectivos ", pero tenemos que confirmar eso en los ensayos clínicos", dice Fort.

Los estudios preclínicos en ratones NSG se mostraron en 21 días en comparación con el tratamiento con WT-MSC, que los ratones tratados con CXCR4/IL-10 habían obtenido alrededor del cinco por ciento de su peso corporal y una puntuación GVHD era uno. En contraste, las ratas de cola WT-MSC perdieron alrededor del tres por ciento de su peso corporal y el puntaje GVHD fue cuatro. Del mismo modo, se observó un efecto notable en la EII, el 80% de los ratones experimentan una respuesta a largo plazo (16 días), dando sugerencias terapéuticas potenciales puede afectar positivamente el sistema inmune congénito.

Fort dice que espera que la fabricación de estas celdas de ingenieros sea sencilla. Su sistema de fabricación de primera generación ya puede producir un producto listo para usar para ensayos clínicos, utilizando células donantes que se extienden e ingenieran. "Esto nos da un costo razonable de suficientes celdas y accesorios, con una oferta de precios que nos permitirá trasladar el producto de tercera generación al mercado, llamado Fort.

Sin embargo, la segunda generación de la construcción esperada en aproximadamente 24 meses utilizará una línea celular IPSC en lugar de células donantes, dicen. Esto es cada vez más estabilidad y escalabilidad, bajo costo y, fuerte, "la capacidad de dar grandes cantidades de productos en la oferta de precios muy atractiva".

Mercado y fusión

El otoño final, Kiji anunció una fusión planificada con la compañía taiwanesa, Regimune. Desde entonces, el esquema se ha detenido y ambos continuarán su desarrollo de forma independiente.

Esto no significa que otra cooperación esté lejos de la mesa. Fort dice que planea continuar instalando datos y dará la bienvenida a un gran socio farmacéutico con una cartera de productos complementarios, sobre la ruta media en el proceso de desarrollo clínico. Actualmente, dice, "seguimos detectando interacciones con otras compañías en Taiwán".

Dado que Kiji's Market es el médico (es decir, para el hematólogo, el gastroenterólogo y el futuro romatólogo y dermatólogo de psoriasis), será mutuamente beneficioso para la asociación con una compañía que ya es el producto del primer poder en estas señales con una fuerza de ventas existente. Dicha asociación, Fort, afirma, la gran compañía permitirá a la compañía no solo presentar su primera fila terapéutica, sino también poder poder al kg-kg médico de la segunda línea para aquellos pacientes que requieren opciones.

La compañía está abierta para la discusión de licencias o adquisiciones para llevar a cabo estas ciencias médicas emergentes. Sin embargo, un plan más inmediato, para desarrollar acceso a tecnologías, equipos y fondos para el desarrollo clínico. Para hacer esto, "estamos buscando activamente la interacción con los capitalistas empresariales", dice Fort. "El último desafío es que satisfacemos el valor generado en la clínica en la posición correcta, satisfacemos las necesidades clínicas y las necesidades del paciente y el médico".

Los proyectos que capturan la imaginación de la mayor cantidad, dicen, tienen preguntas científicas interesantes, capacidad de desarrollo y una propuesta de valor que los pacientes pueden volver a la vida normal. Esto hace que la EII sea especialmente interesante para él.

"La EII es una situación que todavía está muy limitada a los pacientes", explica Fort. "Estas son generalmente personas jóvenes y activas que tienen problemas que limitan su vida social ... trabajo ... vida personal".

Si bien la población de EII comparte varias características, "las publicaciones recientes han brillado, existe un fenotipo que depende de los macrófagos celulares agresivos. Esos pacientes dependientes de los macrófagos pueden ser identificados por su perfil genético", Fort.

"Lo que hemos visto en datos precicados es que podemos controlar el modelo de EII y, en particular, podemos cambiar la actividad de esas células agresivas. Me gustaría confirmar eso y (desarrollado) una acción de mecanismo muy fuerte y dirigida y un valor definido para esos pacientes".

Un puente para la renovación

La combinación de la ciencia interesante, la capacidad de desarrollo y la capacidad de crear una diferencia positiva en la vida es que, de hecho, lo que Kiji fue atraído.

Cuando el grupo de capital de riesgo de París le pidió que trabajara un trabajo duro adecuado en una tecnología en Madrid, Fort entró en esta técnica. Como recuerda Forte ", dije mi informe, diciendo que es emocionante y aporta valor a los pacientes. En realidad se trata de terapia celular, utilizando una función celular adaptada por la edición de genes.

"Él dijo: '¿Te gustaría unirte a nosotros y financiar la empresa?"

El nombre, Kiji, tenía la intención de ser inspirador y comprender el sentido de renovación. También necesitaba que la empresa refleje las raíces españolas y francesas. "Identificamos una isla (deshabitada) en el río Bidasoa entre Francia y España, llamada isla de faisán", recuerda. Su regla es opcional entre los dos países cada seis meses.

"Pero, 'faisán' no es un gran nombre para una biotecnología, por lo que miramos a su alrededor. En japonés, 'kiji' significa 'fénix' con faisán.

La joven compañía con sede en París todavía coopera con el Grupo de Investigación de Madrid. Con problemas de fabricación, listos para presentar a los reguladores y con materiales, "queremos permanecer en la clínica a fines de este año o principios del próximo año", dice Fort.