Líneas de venta del fabricante: Hitmakers de terapia génica a gran escala

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La terapia génica proporciona promesas increíbles de tratar enfermedades con un componente genético. Muchos genes de la terapia ya están disponibles, y el virus (AAV) asociado con Adeno se ha convertido en una opción popular para generar genes. Por lo tanto, hasta ahora, los científicos han producido tratamientos aprobados utilizando células de transición transitoria y adherencia triple pélvica. Pero muchos imaginan el futuro donde las líneas celulares del fabricante funcionarán para la producción en masa. Aquí lo que se sabe sobre las líneas celulares del fabricante AAV para la terapia génica.

Las definiciones son diferentes

Las líneas celulares del fabricante se generan para expresar los elementos genéticos necesarios para producir genéticamente un AAV de interés en plataformas de fabricación a gran escala pequeña y grande. Una verdadera línea celular del fabricante de AAV no requiere infección por virus auxiliar o reactivo de plásmido.

El desarrollo de una línea celular del fabricante AAV estable conduce a habilidades

Una línea celular del fabricante de AAV estable incluye los cuatro elementos requeridos para la producción de AAV: representante, auxiliar, cápside y genes de interés) en genomas huésped. Estas células deben estar diseñadas de manera eficiente para soportar un fuerte crecimiento, titter viral y calidad. En Siteiva, hemos desarrollado una línea celular Alfa HEK293 clonal y una línea celular Alfa Clonal Cap ™ que se deriva de los amniocitos humanos.

Ambos tienen representantes y tareas de apoyo que se integran en sus genomas y se utilizan como base para que los fabricantes generen líneas celulares. Utilizamos una detección de alto triturador para hacer una clonación de células individuales de las piscinas de fabricantes y seleccionar el mejor clon del fabricante para la productividad, la eficiencia del envasado y los perfiles de cultivo celular.

¿La terapia celular está lista para correr el éxito? Hay llaves aquí.

Las líneas celulares del fabricante de AAV proporcionan beneficios de proceso

Primero, las líneas celulares del fabricante de AAV estable simplifican la producción al eliminar el requisito de reactivos transitorios e infecciones por virus de apoyo. A continuación, dicha línea celular ayuda a reducir la variación de lotes a lote, ya que todos los genes se incorporan al genoma, lo que hace que cada vector viral celular se produzca de la misma manera. Las líneas celulares del fabricante estable también admiten escalas de fabricación en miles de litros, mientras que el reactivo transitorio en tales parámetros es costoso y técnicamente desafiante. Finalmente, usarlos elimina la necesidad de una gran cantidad de fuente de plásmidos de grado GMP y reactivos de transformación para predecir la cadena de suministro.

Apoyan el bajo costo de los bienes fabricados

Los plásmidos y los reactivos de transfusión cuestan aproximadamente el 40% del costo total para la construcción de AAV sin una línea celular del fabricante. Eliminar estos componentes costosos tiene la capacidad de reducir el costo de hacer lotes.

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