Obtenga la terapia génica adecuada para el tejido correcto

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Jean Therapy está desbloqueando nuevos objetivos de drogas que se entendieron anteriormente. Cubriendo modalidades como ASOS, siRNA, SARN, ARNm y ADARS, con diferentes mecanismos de cada acción, la terapia génica tradicionalmente edita secuencias genómicas o transccriptómicas para corregir la manifestación dentro de las células y eliminar las variantes que causan enfermedades. Muchos desarrolladores ya están soñando con aplicaciones más creativas de edición de ARN, como comenzar la mutación para interrumpir la interacción entre las proteínas.

A medida que el área se expande, estamos utilizando estos medicamentos de tránsito genético utilizando enfermedades más comunes que el uso en enfermedades monoogénicas raras que beneficiarán a los pacientes grandes, con moléculas en clínicas que abordan el cáncer, los trastornos metabólicos y las enfermedades respiratorias. Marcar esta entrada es siRNA inclisiran para el tratamiento de la enfermedad cardíaca, que es la causa principal global de la muerte. Para alcanzar su plena capacidad y para ser utilizado para enfermedades comunes, la terapia génica necesita cruzar el desafío de entrega.

Una defensa evolutiva de mil millones de años significa que las células están diseñadas para atacar el ARN alcanzando el interior de las células. Pero sin ingresar a la célula, la terapia génica no puede aumentar su efecto. Sin un sistema de distribución efectivo, el ARN disminuye rápidamente, no puede llegar a las células objetivo y tiene efectos médicos limitados, lo que hace que el vehículo de distribución objetivo sea necesario. Un buen vehículo de entrega es aquel que protege el ARN, lo dirige al sitio correcto y asegura que ingrese a las células objetivo para funciones médicas. Esta es una razón importante para el fracaso de muchos tratamientos génicos en el desarrollo clínico.

Muchos desarrolladores de terapia de genes usan vectores virales que muestran un tropismo tisular específico en forma de vehículos de suministro, lo que significa que preferiblemente infectan algunos tejidos para distribuir automóviles de terapia génica. A menudo, no proporciona la precisión requerida, causando un efecto fuera del objetivo que puede reducir la eficacia y aumentar los efectos secundarios.

Los vehículos de entrega más óptimos están ayudando a cerrar esta diferencia. (1) Con tres obstáculos principales de suministro dirigido (1) entrega al tipo de tejido correcto, (2) penetración de las células previstas, (3) la liberación de una terapia génica activa en la célula para el efecto, la tecnología óptima ha cruzado cada una de ellas.

Los optimares son moléculas de ARN pequeñas y estables que son ingenieros para dirigir la terapia génica directamente a la guía de tipos y tejidos de células específicos. Estas moléculas se unen a las células, la endocitosis medieval del receptor receptor y los genes óptimos conductores óptimos. Alternativamente, se pueden conjugarse en superficies nanopartas para aumentar la distribución objetivo de grandes tratamientos genéticos, como los tratamientos basados ​​en ARNm.

Como se sintetizan químicamente, la química de los vehículos de suministro más óptimos está completamente controlado, lo que permite la conjugación dirigida por el sitio de la terapia génica. Este importante factor permite la fabricación simple y confiable y las dosis controladas de los tratamientos finales. La focalización precisa de los remedios en su sitio de acción mejora la eficacia y la seguridad de estos medicamentos, lo que recibe más medicamentos donde requiere y efectos bajos fuera del toorgate que causan los efectos secundarios del paciente.

A diferencia de los vectores virales de uso común, que enfrentan desafíos relacionados con el alto costo, la fabricación compleja y la inmunogenidad, Optimres ofrece una opción no inmunogénica. Del mismo modo, los métodos de distribución no virales basados ​​en proteínas, como los anticuerpos, también han demostrado preocupaciones de inmunogeneidad que limitan las dosis repetidas. Por el contrario, los optimares, basados ​​en ARN, son seguros para la administración no inmune y a largo plazo.

A medida que avanzamos en las tecnologías de secuenciación y proporcionamos una comprensión más profunda de los objetivos de terapia génica con opciones de orientación y distribución más precisas, serán cada vez más efectivos. La nueva terapia génica precisa se está desarrollando tradicionalmente para tejidos difíciles de orar, como el obstáculo de cerebro sanguíneo más allá, para llegar al sistema nervioso central, al centro de tumores sólidos y para enfermedades fibróticas. Con estas progresiones, la promesa de la terapia génica es más cercana que nunca para convertirse en una realidad convencional en la medicina moderna.

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