Para que los pacientes con FSHD comiencen las pruebas clínicas para su terapia epignética principal

Armado con $ 68 millones en fondos de la Serie B, Epigaris Biotechnology (EPIC) está lanzando pruebas humanas de su candidato principal EPI -321, una terapia epigenética para el trastorno neuromuscular, una terapia epigenética, distrofia muscular de Facesyoskapulur (FSHD). El estudio, que se espera que comience este año, evaluará una dosis de tratamiento en adultos con FSHD, tolerancia, farmacodinámica y actividad biológica.

El financiamiento fue dirigido por Elli Bridge Group, con Solve FSHD, Venture Philanthropy Organization, Chip Wilson, Lululemone Ethrelica y FSHD Fundador de pacientes, junto con otros inversores nuevos y existentes, con la participación de Solve FSHD. La EPIC ha planeado utilizar fondos para probar su terapia moduladora epigenética en nueve pacientes en Nueva Zelanda, así como continuar llevando adelante su tubería de terapia epigenética.

Epic también declaró que está trabajando con un profesor asociado de médicos en la Universidad de Richard Rocksburg, MBCHB, PhD, Auckland, quien será el investigador principal de las pruebas clínicas EPI -321. El estudio se llevará a cabo en asociación con una red de investigación clínica del Centro de Investigación Clínica en Nueva Zelanda. EPI-321 es una vez una terapia moduladora de genes diseñada para silenciar la expresión aberrante del Dux4, un gen que es incorrectamente activo en FSHD y conduce a la degeneración de los músculos progresivos. La terapia se administra a los pacientes que usan un vector viral asociado con adeno clínicamente válido.

Amber Salzman, PhD, CEO de EPIC, dijo General Que los pacientes recibirán una dosis a la vez en intervalos mensuales,El segundo paciente se insertará primero después de un mes después de uno. "Estamos haciendo biopsias musculares en la línea de base y lo haremos en tres meses y luego en 12 meses", explicó. "Esperamos mirar entre la línea de base y los tres meses que realmente metimos ese área hipometilada". Evaluarán si esto se traduce para suprimir el Dux4 mirando los marcadores aguas abajo de los genes de la mitología. En los dígitos de seis y doce meses, evaluarán medidas funcionales como la fuerza y ​​los movimientos musculares.

El embarazo del tratamiento fue muy prometedor y es optimista sobre las oportunidades de EPI-321 en pacientes épicos. Los datos de estos estudios, que utilizaron cultivos de miocitos de varios pacientes, así como modelos de xenoinjerto de ratón, mostraron que el EPI-321 tenía una supresión fuerte y duradera de la expresión de Dux4 y los tejidos musculares en el EPI-321. En base a estos resultados, "realmente nos sentimos bien con la tradibilidad", dijo Salazmann General,

Establecido en 2019, La técnica épica se realiza en descubrimientos basados ​​en CRISPR Lei Stanley Qi, de PhD, fue nombrada Patente CRISPR organizada por un bioinineador de la Universidad de Stanford y la Universidad de California. Su plataforma, la plataforma Gene Express Modulation System (GEMS) se denomina, diseñada para ajustar la expresión génica sin cambiar el ADN subyacente. La histona épica utiliza gemas para el ARN guía para los genes objetivo de la biblioteca de varios tipos de modulador, incluidos los moduladores y los activistas transcripcionales y los representantes. Además del EPI-321, el EPIC tiene cuatro programas de fase de investigación que se dirigen a afecciones como la retinitis pigmentosa e hipercolestolemia familiar.

Si EPI-321 tiene éxito en los ensayos clínicos, será una bendición para las personas con FSHD. Los síntomas de la enfermedad comienzan en la adolescencia a principios de la vigésima década. Alrededor del 20% de los casos son pacientes pediátricos, que generalmente mueren a una edad muy temprana debido a la insuficiencia respiratoria. Los síntomas en pacientes crónicos incluyen músculos del estómago, cara, caderas y órganos, combinados y debilidad de las anormalidades espinales.

La familia de Salzman es una enfermedad o la ha pasado. Para las personas como él y resuelven el Wilson de FSHD, que vive con la enfermedad, esta pelea es muy personal y están trabajando para el interés de tambor y, con suerte, una inversión adicional en remedios novedosos que pueden mejorar los resultados para los pacientes con FSHD. "Creo que (Word) ha comenzado a salir de allí", dijo Salzman. De hecho, solo en el año anterior "tres principales ofertas farmacéuticas" se han centrado en las señales neuromusculares.

En particular, en mayo de 2024, Sanofi y Fulkram Theraputics firmaron un acuerdo para el tratamiento de FSHD y firmaron un acuerdo para la comercialización, examinando una molécula pequeña oral. Según los términos del acuerdo, Phulkram recibió un pago anticipado de $ 80 millones y fue elegible para obtener $ 975 millones adicionales basados ​​en algunos hitos y regalías.

Luego, en noviembre del año pasado, Novartis logró Kate Theraputics como parte de sus esfuerzos para desarrollar la terapia génica para los pacientes. Los programas primarios de Kate Theraputics incluyen distrofia muscular de ducheno, FSHD y candidatos preiclínicos para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). El valor de esa transacción fue de hasta $ 1 mil millones. Finalmente, Sarpta Theraputics anunció un acuerdo con Ehohde Pharmaceuticals, que permitió que varios programas clínicos y embarazados licenciaran, incluido el tratamiento para DM1 y FSHD.

Este interés generalizado en los trastornos neuromusculares está bien para la epopeya porque es un mercado difícil para la terapia génica que procede con algunas compañías que reestructuran sus tuberías o que solicitan insolvencia. Salzman le dijo General Su compañía ha trabajado duro para ser "increíblemente eficiente en capital", solo para aumentar el dinero que se requiere para completar los principales hitos y mantener el cabezal relativamente bajo. Como resultado, necesitan recaudar una fracción de fondos recaudados por otras compañías en el espacio, dijo. Además, "es un equipo increíble que hacemos en lo que hacemos ... nos ha permitido avanzar en un mercado tan desafiante".