Terapia génica más vendida

Con disculpas por Charles Dickens, el mercado de la terapia génica puede expresarse como "el mejor y peor momento".

En el mejor lado, los desarrolladores de la terapia de cinco genes han recaudado conjuntamente $ 534.4 millones en la financiación del capital de riesgo (VC) a medida que este año (hasta el 14 de abril). Un desarrollador de terapia de edición de epigenoma, Tune Theraputics, ganó más de $ 175 millones en financiación de la Serie B en enero, mientras que Etassee Theraputics anunció a principios de este mes anunció que se cerró con éxito en $ 150 millones en la serie Sea Financing. Las biotecnologías de Arbor recaudaron $ 73.9 millones en el capital de la Serie C, seguido de dos financiamiento de la Serie B- $ 68 millones, terapia de desarrollo de desarrollo de la terapia de edición epigenética Terapia de desarrollo EpicippPP Biotecnología y enfermedad cardiovascular por el desarrollador de jean terapia con el desarrollador xylocor terapia, 67.5 ml de dólar.

En el peor de los peores, el Amplifio, una organización de investigación de contratos (CRO) y la Organización de Desarrollo y Manufactura de Contratos (CDMO) junto con el genes especializado en la terapia celular, cerrado en abril después de cuatro años. La compañía dijo que su decisión "dijo" después de meses de incansables esfuerzos para detectar y eliminar todas las posibilidades de inversión y adquisición por parte del equipo de liderazgo de Emplifio, los inversores y otras partes interesadas clave. "

AmplifyBio "citó una falta de inversor para las compañías de biotecnología de la etapa inicial, que afecta en gran medida la capacidad de crecer", a 2021, cuando se lanzó con inversores con $ 200 millones, incluidos Battle y Nari Capital, que incluyó a JD Vance en 2020 en 2020.

A diferencia del año pasado, cuando General La lista amplia de células y terapia génica incluía la inmunoterapia de células T objetivo y otra terapia celular, este año la terapia génica se ha vuelto suficiente con más de 10 terapia de reemplazo de genes con cifras de ventas manifestadas con la terapia. Según la Sociedad Americana de Jean y Terapia de venta (ASGCT), cuatro nuevas terapia génica ganaron la aprobación de la FDA en 2024. Solo uno de ellos reveló ventas adecuadas para incluir ventas en esta AT de esta Lista A, que clasifica la terapia génica de los más vendidos en función de la presentación regulatoria, los informes anuales y/o los datos de ingresos de productos netos y los productos netos.

Se excluyen los dos remedios revelados con bajas ventas: Beqvez ™ (fidanacogen elparvovec-dzkt), avanzó para su aprobación de Pfizer y Spark Therapeutics en abril de 2024; Y Casgevy ,

Fizer dijo: "Los pacientes con intereses limitados y sus médicos han demostrado en la terapia génica de hemofilia hasta la fecha" explicando por qué ha detenido el crecimiento y comercialización de Beqvez, que no ha realizado ninguna venta en 2024. A partir del 6 de agosto, finalizando su acuerdo de licencia con Sparks for Pfizer Beqvez, un gen en un virus adeno-ciclado.

Casgevy es una terapia génica basada en células madre hematopoéticas de CRISPR autólogas de CRISPR indicada para formas de enfermedad de células falciformes (SCD) y transfusión-DEAULT B-NALASEMIA (TDT). Generó sus primeros ingresos en 2024, $ 10 millones, aunque su paciente ha aumentado más gradualmente que los analistas que la absorción.

Además de esto, la terapia génica no se incluye cuyos desarrolladores no han revelado la venta, incluida:

• IMlygic of BiooVex (Amgen) (Talimogene laaerparpvec), una terapia viral oncolítica genéticamente modificada, indicada para el tratamiento local de lesiones dérmicas, subcutáneas y ganglias no controladas en pacientes con melanoma recurrente.
• Hemgenix de azúcar CSL (Etranacogen dezaparvovec), se indica una terapia génica basada en vectores AAV para adultos con hemofilia B (factor innato IX), que son los factores que utilizan la terapia de profilaxis IX, se renovan el sangrado actual o histórico potencialmente mortal o una hemorragia espontánea grave.
• PTC Therapeutics 'Kebilidi ™ (EE. UU.) / Upstaza ™ (ex-ASS) (Eladocagene exuparvovec), la terapia génica basada en vectores AAV está indicada para adultos y niños, lo cual es una disminución de la decarboxilasa aromática12 l-amino acá (AADC).

Referencia

1. Novartis es el sucesor de Avexis, que completó con éxito el desarrollo de Zolgensma en 2019 al recibir la aprobación de la FDA para el tratamiento médico. En 2014, el vector AAV9 con licencia de Avexis Regenxbio utilizó el Hospital Nationwide Children's Hospital en las pruebas clínicas de Fase I SMA. Regenxbio James M. Wilson, MD, con licencia de derechos especiales para la principal propiedad intelectual que cubre el nuevo reclutamiento AAV Vector en la Universidad de Pensilvania en el Laboratorio de PhD.

2. Después de la muerte súbita de un paciente con distrofia muscular de ducheno (DMD), que se trató con la terapia, el reclutamiento y la dosis de marketing de marketing de la compañía se detuvieron temporalmente en tres estudios clínicos que evalúan los elevidis a solicitud de la agencia de medicamentos europeo: NVOL (NCT 06128564); Vision (NCT05881408); Y Estudio 104 (NCT06241950). El 4 de abril, Sarpta anunció que un comité de monitoreo de datos independiente concluyó que, dependiendo del protocolo general de estudio de perfil de riesgo de ganancias, era favorable para continuar la dosis en ensayos clínicos sin cambios en el protocolo de estudio. Sarpta y Roche acordaron enviar información en respuesta a la parada temporal. Una decisión de los reguladores europeos estaba pendiente sobre un límite de tiempo cuando el estudio se reanudó.

3. Atidarsagene Autotemcel se comercializa en los Estados Unidos como Lenmeldie y dentro de la Unión Europea.