Vista previa del CEO y presidente de la sociedad ASGCT 2025

La 28ª Sociedad Americana de Jean and Sail Therapy (ASGCT) se reúne en Nueva Orleans a mediados de mayo. El programa anual, que se encuentra hacia el objetivo de 8,000 asistentes, será un tornado de sesiones, kenots, chats de fuego, carteles y expositores.

Antes de la conferencia, General David Barrett, JD, CEO de ASGCT, y Paula Canon, PhD, actual presidente de ASGCT y la Escuela de Medicina KK de la USC de la USC habló con un reputado profesor de microbiología e inmunología en la Facultad de Medicina, para pedir su perspectiva sobre este incidente, que debería ser visto, y están ansiosos por lo que deberían ver.

Un abogado de capacitación es el CEO de ASGCT de Barrett 2016. Le dijeron que General Él ha dicho que "la posición afortunada y única para ver la terapia génica es ir a la clínica desde la posición de pre-infusión y ver este tremendo crecimiento dentro del área y dentro de la amplia industria".

El gen del cañón ha sido un líder de larga data en la terapia, que trabaja en terapia génica, células madre hematopoyéticas y virus de inmunodeficiencia humana (VIH). Su grupo de investigación ha desarrollado técnicas de edición del genoma para células madre hematopoyéticas humanas y actualmente está desarrollando tecnologías de terapia génica anti-VIH dirigidas a genes CCR5.

Esta entrevista está editada por longitud y claridad.

Lemieux: David, ¿qué disfrutas de tu papel como CEO de ASGCT?

Barrett: ¿Qué me gusta de este campo, y amo a los que están incluidos en el campo? Es que se necesita mucho más que un grupo de científicos y un grupo de médicos para avanzar. Las personas que trabajan en terapia génica no están expandiendo el paradigma actual de la ciencia científica y la medicina, como las moléculas pequeñas o los enfoques quirúrgicos. En cambio, están desarrollando algo que es completamente nuevo que requiere un esfuerzo cooperativo de científicos y médicos, administradores de hospitales, enfermeras, abogados y parlamentarios, responsables políticos y pacientes y pacientes y pacientes y pacientes para seguir esto. Este es en realidad un regalo extraordinario para seguir una forma completamente nueva de enfoque médico.

Lemieux: Las reuniones siempre son importantes para la región que las está alojando. Pero, ¿cuál es la importancia de esta reunión especial en este campo?

Barrett: Esta es una oportunidad en la que esas diversas audiencias se unen y, durante una semana, caen en un Swoop, compartió lo que sucedió durante el año anterior y lo que sucederá durante el próximo año.

Y con ASGCT, esta es una reunión igualitaria; Quiero decir que cada sesión está abierta a cada participante (para la mayoría de las partes). Este enfoque en realidad abre aspectos de ciencia y política para todos en el edificio y para aquellos que prácticamente están allí. Esta es una actividad tan emocionante cuando conocen a todas estas personas juntas para compartir su conocimiento.

En el lado científico, el gobernante común del enfoque multi -disciplinario tradicional, donde se ha encontrado con hematólogos, oncólogos, neurólogos, inmunólogos y todos los demás "ólogos" bajo el sol, es que todas las personas pueden apreciarlo. Es posible que no tengan ningún otro punto en el que se muevan más ampliamente en la terapia génica, cambiando sobre ella. Compartir la información, creo, la que ha permitido un progreso generalizado en la terapia génica que hemos visto desde finales de la década de 1990.

Lemieux: ¿Cuáles son algunos de los principales temas en la reunión de este año?

Cañón: Estamos viendo un cambio hacia el área que abarca nuevos dispositivos: In vivo Ingeniería, enfoque sin avance LNP y ácido nucleico modificado, y con epigenoma dependiente de la manipulación de genomas. Y, por supuesto, seguimos viendo actualizaciones emocionantes de los ensayos clínicos que informan en los últimos meses.

Lemieux: ¿Qué verá (profesional y personalmente) a la vanguardia?

Cañón: Estoy emocionado por la expansión exponencial en mi imaginación colectiva de lo que pueden hacer las células y la terapia génica. Está claro que nos estamos moviendo más allá de los trastornos clásicos de un judío para considerar trastornos más complejos, estamos utilizando inmunoterapia para enfermedades más allá del cáncer, y estamos ingresando al tratamiento de afecciones neurológicas.

Nuestros altavoces principales son particularmente emocionantes. Cubrimos la expansión continua de la caja de herramientas de terapia de células y genes, dando una actualización sobre el ganador del Premio Nobel Drew Weisman ARN Technologies, Kiran Mussunuru analiza el rápido desarrollo de remedios altamente individuales y sobre una actualización En el uterino Tecnologías de Tipi McKenzi. Nuestro último orador discutirá ideas globales sobre cómo distribuir McCune, Sail y Gene Therapy of Gates Foundation.

Barrett: Realmente espero con ansias la conferencia principal en la sesión general. He trabajado con cada presidente durante muchos años, y las principales conferencias que invitan, a menudo representan cosas en las que están más interesados. Por lo tanto, tengo la oportunidad de hablar sobre estos temas con nuestro presidente a lo largo de los años. Me gusta poder escuchar conferencias que quieren desempeñar un papel en la invitación y hablar sobre su trabajo para un público tan completo para escuchar estos oradores principales. Egoísta, porque no soy un científico, puedo entender mucho lo que discuten porque es más ampliamente aplicable. Por lo tanto, espero con ansias esto. La segunda cosa que estoy mirando es la primera carrera de la sesión general y la primera vez que se dirige en la sala de exposiciones: a medida que la cuerda cae, y retrocede, y podemos ver que un rendimiento extraordinario de la industria está en ese piso de feria. Siempre es muy emocionante.

Lemieux: ¿Hay algo nuevo en la reunión este año?

Barrett: Recibimos más de 2.100 abstracción este año, lo que representa la mayor respuesta a nuestra llamada de abstracción. Tenemos más chats de Firecusside, más seminarios patrocinados y varias propuestas de comités que antes. Pero, de hecho, la columna vertebral de la Conferencia Científica es el intercambio científico. Por lo tanto, se presentaron más de 2.100 nuevas investigaciones en nuestra reunión y se presentaron a través de la presentación oral o la presentación del póster, es emocionante. Y no puedes conocer eso justo en otro lugar.

Lemieux: La terapia de jean es un desafío, en parte, porque la DMD, debido a las historias del corazón, de incidentes adversos, incluidas las muertes recientes de la terapia génica de Sarpta Theraputics para Alidis. ¿Cómo lo tienes en cuenta cuando estás trabajando para mantener la reunión unida?

Barrett: Hacemos algunas cosas para asegurarnos de tenerlo en cuenta. A partir de esto, quiero decir que la terapia génica de los pacientes y sus familias, ya sea pruebas clínicas o deseo de participar en medicamentos aprobados, es considerar, ya que son graves, potencialmente mortales y, en muchos casos, hay buenas opciones o no opciones en un estado de vida. Y así, aunque creo que realmente no podemos entender, apreciamos la dificultad y el sacrificio que pasan por los pacientes y sus familias cuando deciden llevar adelante una terapia génica.

Y en muchos ejemplos, estos niños están realmente enfermos. Y aceptamos que para algunos, es toda una vida, y para muchas personas, no podrán acceder a ellos por varias razones. Y para algunos, no proporcionará un tratamiento de estilo de vida. Es necesario que comprendamos por qué estamos haciendo esto y la importancia de ese trabajo que realizan nuestros científicos y médicos. Y cada terapia génica, cada prueba, cada paciente se cuenta. Y nunca podemos perder de vista sobre él.

Lemieux: ¿Cómo crees que los desafíos que tiene la comunidad científica en este momento jugarán en la reunión, especialmente con las noticias que salen del gobierno y la financiación? ¿Tiene algunos planes específicos en la reunión para tocar estas preocupaciones?

Barrett: Tenemos muchos chats Firecusside donde trabajaremos para contactar algunos problemas. Y esperamos que algunos de nuestros oradores invitados puedan hablar sobre los desafíos que ahora enfrentamos en ciencia y medicina. Y son muy reales. No hay duda sobre eso. Estamos activamente comprometidos todos los días con legisladores, sus empleados, reguladores y otros miembros de la administración ejecutiva para representar los intereses de nuestros miembros. Y creo que habrá algo de material que le hable.

Cañón: Este año tendremos un interés especial en nuestro chat Firecide, que esperamos incluir una entrevista con el director de NIH J Bhattacharya. Estoy ansioso por escuchar su opinión cómo NIH puede continuar apoyando la investigación básica que ha dado a luz a tantas innovaciones de células y terapia génica que ahora estamos viendo.

Barrett: La terapia génica es un área que ha respondido a los cambios en la financiación y los cambios en las primeras prácticas. Esto ha respondido a tragedias reales. Y continúa buscando ciencia con comprensión, respeto y alabanza para todos aquellos que han venido antes y para aquellos que han hecho el primer sacrificio. Ha descubierto formas de avanzar. Y creo que continuaremos encontrando formas de avanzar a pesar de las preguntas sobre lo que está sucediendo en el espacio de financiación federal y lo que está sucediendo con la administración.

Lemieux: Tiene razón: los genes y la terapia celular son un campo difícil que ha avanzado a pesar de los fuertes vientos en contra.

Barrett: Lo hace, sigue moviéndose. Y te diré que no se trata solo de investigadores y médicos. Esta es una comunidad de pacientes. Y aunque la terapia génica no es solo para afecciones raras, muchas terapia génica se dirigen a una enfermedad rara. La comunidad de enfermedades raras de los pacientes y sus defensores es la más fuerte, más vocal y más capaz de las personas que he encontrado. Realmente moverán las montañas.

Lemieux: ¿Qué esperas que la gente se vaya de la reunión?

Barrett: Espero que aprecien un aumento en el espacio durante el año anterior y el avance científico y clínico en la terapia celular y génica. Espero que eliminen el hecho de que es una industria pelusa, que tiene una oportunidad extraordinaria, tanto científicos como clínicamente. Espero que aprendan algo. Y espero que se quiten un poco y lo apliquen a su vida diaria.