El sistema nanoparto que establece jean echa varios órganos simultáneamente

Un sistema de administración de edición de genes, desarrollado por investigadores del Centro Médico Southwestern de UT, atacó el hígado y los pulmones de un modelo embarazada de un modelo genético raro simultáneamente, conocido como deficiencia de antitricina Alfa -1 (AATD), que es una gran mejora en los síntomas durante meses después de un tratamiento único. Conclusiones, publicadas en Biotecnología de la naturalezaUno puede conducir a nuevos tratamientos para una variedad de enfermedades genéticas que afectan a muchos órganos.

El líder del estudio, Daniel Cigwart, PhD, Ingeniería Biomédica, Profesor de Bioquímica, y Herold C. "Las enfermedades de la organización múltiple pueden ser tratadas en más de un lugar. El desarrollo médico múltiple abre la puerta para sentir esas oportunidades para esto y otras enfermedades del desarrollo de una medicina múltiple dirigida a medicamentos y otras enfermedades", dijo ".

Edición de Jean: un grupo de tecnologías diseñadas para corregir la mutación que causa enfermedades en el genoma tiene la capacidad de revolucionar un grupo, explicó el Dr. The Segavart. Será necesario tomar estas técnicas para órganos, tejidos o poblaciones celulares específicas para tratar a los pacientes de manera efectiva y segura.

En 2020, Cigwart Lab informó nuevo enfoque La extremidad selectiva se llama orientación, o clasificación, que utiliza componentes específicos en la nanopatía lipídica (LNP) que rodea las moléculas de edición de genes para atacar ciertos órganos. Aunque los investigadores han demostrado que el tipo puede editar selectivamente los genes en órganos específicos, como el hígado, los pulmones y el bazo, el equipo aún tenía que mostrar que este sistema podría apuntar a varios órganos simultáneamente.

Los remedios genéticos apuntan al propósito de más de un órganos serán importantes para tratar enfermedades como AATD, incluida una mutación que afecta a un solo nucleótido en el código genético, una "letra", formando una proteína tóxica en el hígado. Debido a que la versión saludable de esta proteína también juega un papel en la interrupción de una enzima que rompe una proteína importante en los pulmones, los pulmones de los pacientes con AATD también se ven afectados, lo que lleva a una forma de enfisema.

Para arreglar la mutación motivacional en ambos órganos juntos, el Dr. Cegwart y sus colegas rediseñaron nanops para transportar un nucleótido sano con uno sano para transformar grandes proteínas de edición de genes. También desarrolló nuevas fórmulas para la nanopatía dirigida al hígado y los pulmones, convirtiendo su contenido de manera más eficiente para llegar a estos órganos.

Las pruebas en células hepáticas obtenidas de pacientes sugieren que estas nuevas nanopartanas editaron efectivamente los genes mutados, conocidos como Sarpina 1. En un modelo de ratón de AATD, que lleva a cabo los genes humanos mutados en cada célula, una dosis de las células de clasificación de la clasificación de la clasificación del hígado y el pulmón que se atenta a la clasificación de la clasificación. La evaluación de las células hepáticas mostró que la edición se mantuvo estable en este órgano durante al menos 32 semanas, reduciendo el nivel de proteína mutada en un 80%.

Dentro de las cuatro semanas de este tratamiento, los agregados de proteínas tóxicas en el hígado habían desaparecido. Aunque este modelo de ratón no desarrolla patología pulmonar similar a los pacientes humanos, los investigadores encontraron que las enzimas pulmonares no controladas fueron abandonadas en AATD, que se interrumpió en un 89%.

Juntos, el Dr. estos resultados sugieren que el tipo se puede usar para tratar enfermedades de múltiples órganos. Él y sus colegas han seguido desarrollándose en tratamientos clínicos para diversas enfermedades a través de la registro de terapéuticos, que tiene una propiedad intelectual con licencia de UT Southwestern. Dr. The Scientific Advisory Avelly of the Sgawart Company es el cofundador y miembro de la Junta. Tienen intereses financieros en la recodificación de la terapética, reflejando la biografía y la terapética de mezcla.