RNAi recibe la aprobación de la FDA médica para la hemofilia A o B

A finales de la semana pasada, la FDA aprobó Qfitlia (Fitusiran) para la profilaxis regular para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos (12 años y mayores) con hemofilia A o hemofilia B. o sin eso.

"La aprobación de Qfitlia hoy es importante para los pacientes con hemofilia, ya que puede administrarse con menos frecuencia que otras opciones existentes", dijo Tanya Wroblewski, MD, subdirectora de la División de Hematología no malonante en el Centro de Evaluación e Investigación de Drogas en el centro de la FDA. "Esta nueva opción de tratamiento destaca nuestros continuos esfuerzos para mejorar la vida de los pacientes con hemofilia".

Qfitlia es una pequeña fármaco de ARN de intervención (siRNA). El ARNi (intervención de ARN) - Los procesos de silencio de Jean con el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2006) son un área de rápido crecimiento del desarrollo de fármacos. La creciente categoría de medicamentos Qfitlia siRNA incluye otras seis drogas aprobadas por la FDA.

"Qfitlia proporciona la dosis más baja de cualquier terapia patológica en la hemofilia, y su mecanismo único permite usarse para el tratamiento de todos los tipos de hemofilia, incluidos los inhibidores y la hemofilia B, donde se forman requisitos médicos no satisfechos", dijo Gai Young, MD, MD, MD.

Director, Centro de Hemostasia y Trombosis en Children Hospital, Los Ángeles. "Al dirigirse a la antitrombina, que se puede medir firmemente con el ensayo de sangre de color FDA, se demuestra que Qfitlia ayuda al despido de la hemostasia y ayuda a mejorar las tasas de sangrado y la seguridad".

La hemofilia A y la hemofilia son trastornos de sangrado genético B causados ​​por un factor de laxitud o coagulación VIII (FVIII) o deficiencia de IX (FIX) respectivamente. Los pacientes con estos hemofilia no pueden coagularse adecuadamente y pueden sangrar durante más tiempo de lo normal después de una lesión o cirugía. También pueden tener sangrado espontáneo en músculos, articulaciones y órganos, lo que puede ser una amenaza para la vida. Estos episodios de sangrado generalmente se manejan mediante tratamiento episódico o profilaxis a pedido utilizando FVIII o productos fijos, o un producto que imita un factor.

Qfitlia no reemplaza el factor de coagulación faltante. Más bien, reduce la cantidad de proteína antitrombina, causando un aumento en la trombina, una enzima es importante para los coágulos sanguíneos.

A Qfitlia se administra subcenter para comenzar cada dos meses cada dos meses. La dosis y la frecuencia de la inyección se ajustan utilizando la prueba de diagnóstico de la innovación de la innovación de la FDA. El propósito de este compañero diagnóstico es informar la dosis y la frecuencia de la inyección e informar la frecuencia de inyección, para lograr la actividad antitrombina en el rango objetivo para reducir el riesgo de sangrado y reducir el riesgo excesivo de coágulos sanguíneos. La FDA aprobó la prueba de antitrombina de innovación a Siemens Healthcare Diagnostics.

La eficacia y la seguridad de QFITLIA se evaluó en dos ensayos clínicos aleatorios de múltiples capas, nominando a un total de 177 adultos y pacientes masculinos pediátricos con hemofilia A o hemofilia B. En dos pruebas aleatorias, los participantes recibieron una cierta dosis para Qfitlia mensualmente o su factor común. La dosis fija de Qfitlia no está aprobada, ya que causó coágulos excesivos en algunos pacientes.

Los participantes luego ingresaron a un estudio de expansión a largo plazo, en el que encontraron una dosis ajustable de Qfitlia basada en la medición periódica de la actividad antitrombina. Esta dosis a base de antitrombina es una dieta de dosis aprobada por el régimen. La eficacia de Qfitlia utilizando el régimen de dosificación basado en antitrombina se estableció comparando a los pacientes en este régimen de dosificación durante los estudios de expansión a largo plazo para los datos de control a pedido de dos pruebas clínicas aleatorias.

El remedio primario para la eficacia de Qfitlia fue la tasa de hemorragia anual estimada de hemorragias de tratamiento. En los participantes con inhibidores, que recibieron un regimiento de dosis basado en antitrombina de Qfitlia, la tasa de hemorragia anual estimada se redujo en un 73% en comparación con aquellos que recibieron tratamiento a pedido con agentes de omisión. En los participantes sin inhibidores, que recibieron una dosis de Qfitlia basada en antitrombina, la tasa de hemorragia anual estimada se redujo en un 71% en comparación con aquellos que recibieron tratamiento a pedido con el factor de coagulación.

Qfitlia tiene una advertencia de boxeo para eventos trombóticos (coágulos de sangre) y enfermedad de la vesícula biliar (algunos pacientes necesitan eliminar la vesícula biliar). Qfitlia requiere la toxicidad hepática de los análisis de sangre hepática y hepática en la línea de base y luego, después de comenzar el tratamiento con Qfitlia o después de que la dosis de Qfitlia sea mensual mensual durante al menos seis meses.

Los efectos secundarios más comunes de Qfitlia son las infecciones virales, los síntomas del resfriado comunes (nasofaringitis) e infecciones bacterianas.

La FDA proporcionó designaciones de medicamento y vía rápida de Qfitlia Orphan para esta aplicación y aprobó Qfitlia a Sanofi.