El rejuvenecimiento realiza un anuncio prometedor de los datos de diagnóstico sobre el candidato farmacológico basado en IA principal para la enfermedad cerebral de recurrencia

Los Ángeles,Inteligencia artificial (IA): el descubrimiento de fármacos desconectado de los medicamentos continúa evitando plazos y novelas rápidas y tratamientos efectivos, sin embargo, la tasa de éxito clínico actual es 10%menor.

El miércoles, la recurrencia anunció los datos de eficacia favorables en la prueba de la Etapa II para REC-994, el candidato a renovado A de la compañía para tratar la enfermedad cerebral potencialmente mortal, Cerebral Cavernus Calphas (CCM), uno en la Conferencia Internacional de Strokes celebrada en Los Angeles en Los Ángeles. (ISC) En la presentación de la ruptura tardía.

El CCM se caracteriza por una colección de pequeños vasos sanguíneos en el cerebro que crecen en tamaño y se vuelven irregulares. Estos vasos pueden cambiar el flujo sanguíneo y poner a los pacientes en riesgo de convulsiones, dolores de cabeza, déficit neurológico progresivo y accidente cerebrovascular hemorrágico potencialmente maligno. Actualmente, el tratamiento con CCM se limita a opciones no farmacológicas, como la cirugía y la radioterapia.

Según los resultados del estudio de fase II de 62 personas, el 50% de los pacientes con lesiones cerebrales en la dosis más alta de REC -994 (400 mg) vieron una disminución en el volumen total de la herida en comparación con el 28% de los pacientes en el placebo después de 12 meses. De tratamiento. A las dosis más bajas de REC-994 (200 mg), los pacientes tuvieron cambios similares en la cantidad de herida en comparación con el placebo. Se observaron tendencias similares en pacientes con lesiones del tronco encefálico, la población requerida por la alta insatisfecha en forma de cavarnoma ubicada en el encendimiento de cerebro no es responsable de la intervención quirúrgica.

Además, la escala de Rankin modificada, que es muy reconocida y aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para evaluar los resultados funcionales en pruebas de accidente cerebrovascular agudas, indicaron tendencias positivas en pacientes con 400 mg de armas.

"Mis cointegradores y yo me animan estas conclusiones iniciales y estamos listos para trabajar continuamente con recurrencia en el programa Rec-994", Jan-Karl Berkhart, MD, Jefe de División, División, Universidad de Pennsylvania e investigador principal del investigador cerebrovascular La cirugía dijo. de estudio.

Los genes CCM son causados ​​por mutaciones genéticas que afectan la homeostasis redox. En particular, las mutaciones de la función LOS-OFF activan las rutas relacionadas con la ruta en las especies reactivas de oxígeno (ROS). Rec-994 es un compuesto de nitróxido de ciclo redox Y mehtar que se prevé para tratar los CCM a través de la reducción de ROS.

Najat Khan, PhD, Director de I + D y director comercial en recurrencia, enfatizó que estos datos son particularmente relevantes ya que el volumen de heridas CCM y la rehiceaje del tronco encefálico de CCM se encuentran entre los principales profetas del riesgo de rehiceamiento.

"Estos resultados preliminares prometen señales de resultados funcionales y basadas en MRI, y estamos listos para discutir constantemente la FDA, y las comunidades científicas y de pacientes de CCM en las próximas etapas", dijo Khan. General,

CCM afecta a unas 360,000 personas sintomáticas en los Estados Unidos y la Unión Europea. Koni Lee, PSYD, CEO del grupo de defensa del paciente, la alianza para curar a Cavernus Kowfation, y Amy Acres, PhD, OSC de la organización dijo que el progreso recurrente muestra "un progreso tremendo en el lugar de investigación y esperanza para nuestra comunidad.

“Los pacientes con CCM a menudo enfrentan una disminución en fase del desarrollo de lesiones deformadas cavernosas y cavernosas, sin cirugía médica y cerebral aprobada como alternativa a solo una de la población de la población. Estamos listos para trabajar con las agencias de repetición y regulación para continuar esta velocidad en nuestra ruta para un mejor tratamiento ”, dijo Lee. General.

Indicador de leggings de IA moderna

En septiembre pasado, Recurson anunció que Rec -994 completó su principal punto de cierre de seguridad y tolerancia, una lectura que no influyó en influir en los inversores. Con datos de eficacia alentadores en la mano de REC-994, los expertos están considerando nuevos datos al considerar si el nuevo paradigma de AI del descubrimiento de fármacos está comenzando a cumplir su promesa.

Krishna, PhD, centrándose en la intersección de la pareja, la atención médica, las ciencias de la vida y la IA en AIX Ventures. Dijo que la primera ola de candidatos a drogas administrados por AI ha promovido tanto el optimismo como la duda, dados los "éxitos" anteriores que no pudieron resolver la crisis de traducción del desarrollo de fármacos.

"Los datos de eficacia positivos para REC-994 sugieren que las hipótesis generadas por IA pueden obtener beneficios reales del paciente, evidencia que puede acelerar la inversión en plataformas operadas por AI, porque a menudo, muchas tecnologías de plataformas relevan rápidamente la línea de tiempo de desarrollo de activos. remedios. General.

Los datos de eficacia prometedores proporcionan puntos de prueba positivos para las tuberías de IA, indicadores de la tecnología de lectura clínica actual.

Dialyn Reed Zetta lidera la inversión en ciencias de la vida como directora gerente en Venture Partners, una empresa de riesgo de etapa temprana centrada en las nuevas empresas nativas de IA. Reid dijo que desde el descubrimiento de REC -994, el campo del aprendizaje automático ha recorrido un largo camino.

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“Tomamos la velocidad de la innovación de IA dada en la mayoría de los dominios, pero los bucles de retroalimentación son largos cuando se trata del desarrollo del medicamento. Las señales iniciales se ven fuertes, pero pasarán unos años antes de ver el efecto de la IA moderna en la clínica. General.

En recurrencia, la IA moderna continúa jugando a través de nuevos candidatos a drogas y expansión de la plataforma.

En octubre pasado, rec -1245, Primer programa de repetición para emerger de su tubería de IA de extremo a extremoLos tumores sólidos y el linfoma ricos en biomarcadores recibieron IND aprobado para tratar. El primer paciente se colocó en una prueba de fase I/II durante el cuarto trimestre de 2024. La prueba está activa e inscripción en cinco sitios estadounidenses, con datos que se establecerán en el primer trimestre de 2026.

Además en noviembre, El rejuvenecimiento completó su combinación con la excientia con sede en el Reino Unido En uno de los eventos más grandes de M&A en el campo de descubrimiento de drogas de IA. Según la recurrencia, el acuerdo combinó la exploración de biología clandada de la repetición para la identificación objetivo con la química exacta de Exostia para la optimización de plomo para una tubería de suplementos.

Desafío de primer acceso

El CEO de recurrencia, Chris Gibson, PhD, dijo REC -994 de su origen Trabajo en la escuela de graduación Dean Lee, MD, en la Universidad de Utah en Laboratorio de PhD. (Lee ahora es vicepresidenta ejecutiva y presidenta de Merc Investigation Labs.) Anne Carpenter, aprovechando el software de código abierto desarrollado por PhD, quien ahora es directora senior de la plataforma de imágenes en Broad Institute, dijo Gibson, dijo que la pantalla de imágenes basada en la IA Usado Y células enfermas para identificar REC-994.

"Después de ese trabajo, dije:" Está bien, comencemos una empresa e intentemos hacerlo por muchas otras enfermedades ". Gibson informó que después de unos años después de la construcción de la plataforma, volvimos a la universidad y llegamos a conocer REC -994 como uno de nuestros primeros candidatos. Edad del gen En septiembre pasado.

A diferencia de otros candidatos a los medicamentos CCM, como Neurolis NRL-1049 y Ovid y Graviton's OV-888/ GV101Gibson declaró que Recurrence es la primera compañía en realizar una prueba clínica institucionalmente respaldada en CCM y afirma que su compañía "está varios años por delante de cualquier otro tipo de oportunidad de negocio".

“El desafío de ser el primero en la enfermedad es que es una oportunidad emocionante para que los pacientes tengan una oportunidad emocionante. Esto también significa que no solo es una mayor carga para probar la molécula, sino también el camino hacia el tratamiento ”, continuó Gibson.

Hoy es una plataforma operada por la tubería de recurrencia Discovery basada en AI, una plataforma operada por el conjunto de datos fenómico de propiedad de la compañía, que es transcriptómica, protómica, metabolómica y más. La plataforma aprovecha el mapa de la biología, que crea millones de relaciones biológicas al alterar las líneas celulares humanas para probar la condición de una enfermedad y probar los compuestos para revertir las células para tareas sanas.

Repetidamente Continúa expandiendo su tubería clínicaPor lo tanto, su enfoque se ha centrado en el desarrollo clínico basado en IA.

"(Son pruebas clínicas) no solo la parte más cara y lenta del descubrimiento y el desarrollo de los medicamentos (~ 70% del costo total para el mercado), sino también que el 90% de los medicamentos en el desarrollo falla, más tarde, junto con la plataforma clínica Los ensayos tienen la tasa de falla más alta ”, dijo Khan General,

"A medida que aprovechamos los datos de ajuste para Pasa, la IA y el aprendizaje automático, que para ejecutar el descubrimiento justo e impulsado por los datos en objetivos novedosos y la mejor de la clase y la mejor de la clase para las moléculas, somos Usando AI. Para diseñar y simular mejores programas de pruebas clínicas, acelerar la inscripción y fortalecer la generación de evidencia ”, continuó Khan.

Para respaldar este objetivo, Ricerson ha establecido una asociación de datos con Temps y Helix, que proporciona a la compañía acceso a cientos de miles de información preparada a partir de registros de pacientes, incluida toda la secuenciación de ECCEOM y completa del genoma. El rejuvenecimiento se ha asociado con Faro Health para aprovechar su software para automatizar y adaptarse mejor al diseño del protocolo de ensayos clínicos.

La cartera clínica de recurrencia ahora incluye 10 programas clínicos y embarazadas y 10 avanzados de tuberías de búsqueda. Khan dice que la compañía se duplica principalmente en oncología y enfermedades raras. Además, hay 10 programas de partidadores activos en recurrencia, incluidos Rosh, Bayer, Merc KGAA y Sanofy en inmunología Sanofi, oncología y neurociencias con las principales compañías farmacéuticas.

A medida que se acelera el descubrimiento de la droga basada en AI, Rec -994 es, pero un tapiz creciente tiene un hilo. Como dice Ramjurai: "La industria requerirá signos médicos y muchos éxitos consistentes en etapas clínicas para instalar tuberías basadas en IA como un nuevo paradigma en biotecnología".

Fee Lynn, PhD, es editor senior de Biotecnología general,