El segundo paciente con DMD muere después del tratamiento con terapia de genes septos

Sarepta Therapeutics declaró que se suspende temporalmente a la inferioridad en pacientes no probados después de un paciente con distrofia muscular (DMD) de Duchen después del tratamiento con terapia génica suspendida temporalmente.

El paciente, cuya edad no fue revelada, era una persona no abusiva con DMD. Según Sarpta, el paciente se dobló frente a la insuficiencia hepática aguda (ALF) después de ser tratado con Elevidis, que es la única terapia génica que ganó la aprobación de la FDA como tratamiento para la DMD.

El primer paciente era un hombre de 16 años que murió en marzo. En ese momento, Sarpta dijo que actualizaría su información prescrita para Elevidis.

"Estamos profundamente tristes por la pérdida de otro paciente y expresamos nuestras más sinceras condolencias a la familia del paciente y su equipo de atención durante este momento increíblemente difícil", dijeron Lewis Rodino-Clapack, PhD, OSC y Jefe de Investigación y Desarrollo en un comunicado.

Sarepta declaró que su suspensión temporal de envío se aplicaría a pacientes no abusivos, y estará vigente, mientras que se evalúa un régimen inmunosupresor extendido, se discute con los cuerpos reguladores y se implementa.

Sareta dijo que no se aplicaría ningún cambio de tratamiento a pacientes ambulatorios. "La práctica actual de administrar corticosteroides antes y después de las infusiones de Elevidis sigue siendo la misma con el monitoreo posterior al tratamiento".

Sarpta dijo que inmediatamente llamaría a un grupo independiente de expertos prominentes en Duchene y Lever Health, para considerar un regimiento de inmunosión extendido para Elidis.

El Panel evaluará los datos y evaluará el régimen propuesto, que la compañía dijo que incluye cirolimus y está respaldado por los datos embarazadas que representan la efectividad del exceso de inmunosupración en el modelado de la altura de la enzima hepática. Sarepta se compromete a compartir las recomendaciones del panel con la FDA, con cualquier dieta nueva que esté sujeta a orientación y asignación.

"Prioridad"

"Nuestra prioridad primordial es la seguridad y el bienestar de los pacientes a los que servimos. Estamos tomando medidas inmediatas y decisivas para comprender y reducir mejor el riesgo de insuficiencia hepática aguda, incluido el aumento del régimen inmunospsivo con Duchain, que no son ambulatorios", dijo Rodino-Clapack.

Sarepta dijo que detuvo voluntariamente la dosis en su prueba de visualización del paso III (SRP-9001-303, NCT05881408)) Para permitir que una enmienda de protocolo evalúe un protocolo que un paciente no ambulatorio incorporará el regimiento inmunosupresor extendido para el Corket, e incluirá cualquier respuesta adicional de la FDA.

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Sarepta declaró que la FDA estuvo de acuerdo con el estancamiento voluntario, y se requeriría que la modificación del protocolo se apruebe antes de la detección y la dosis.

The former director of the FDA of his Center for Biological Evolution and Research (CBER), Peter Marx, MD, Overroad Staff Reviewers of FDA of FDA in 2023 to give an initial quick approval for the age of 4 to 5 years for the age of 4 to 5 years, twice after a delayed approval for an expanded approval for an expanded approval for an expanded approval for an expanded approval for an expanded approval for an expanded approved permission Para niños ambulatorios, dos veces para un de -groan en genes DMD, gen DMD. Para la aprobación extendida, que proporciona una aprobación rápida inicial para una aprobación extendida el año pasado.

La aprobación completa se produjo después de ocho meses cuando Elevidis retiró su punto de cierre principal de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) de mejora estadísticamente significativa en la puntuación total, recordando su punto de cierre principal de placebo, 52 semanas después del tratamiento (2.6 puntos Elevidis vs. 1.9 puntos placebo). Pero la FDA aceptó la afirmación de Sarpta de que Eleividis se fusionó más de su etiqueta como los principales puntos de cierre secundarios funcionales pre-reflectantes mostró "evidencia fuerte para un beneficio de tratamiento clínicamente significativo" que estaba en línea con los grupos de edad.

Sin embargo, al proporcionar una aprobación extendida, la FDA continuó la aceptación del Alidis para pacientes con dachane no ambulatorios en la verificación de beneficios clínicos en una prueba de confirmación. La prueba de visualización sirve como esa prueba.

Marx renunció en marzo en una repentina y enojada controversia en la política, con una carta de renuncia en la que el Secretario de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, Robert F. Kennedy, acusó a la seguridad y la transparencia de la vacunación de "confirmar su información y subyugación incorrecta".

Marx ha tenido éxito por Vinay Prasad, MD como director de CBR.

Elevidis produjo $ 375 millones en ingresos netos de productos durante el primer trimestre, año a año 180% y $ 820.8 millones en ingresos netos del producto el año pasado. Fuera de los Estados Unidos, los derechos de Elevidis son llevados a cabo por Roshe, que produjo $ 4 millones en ingresos por regalías y $ 16.8 millones en 2024 en la venta de terapia génica.

El analista de Equity de Jefferies, Andrew Tsai, escribió hoy en una nota de investigación que si los médicos escriben en una nota de investigación hoy, es poco probable que esos números aumenten.

,Anteriormente, nuestro médico (que anteriormente estaba sorprendido por la muerte del paciente) indicó que no querrían ver un aumento en la mortalidad de Elevidis, ya que la familia puede optar por negar el tratamiento (en comparación con el tratamiento de retraso solo) ”, escribió Tsai.

Para los inversores, dijo, la posibilidad de que surjan ALF u otros problemas de seguridad que surjan desaleten a los inversores de comprar acciones de desarrolladores de terapia génica.

,Esperamos que las acciones de SRPT se presionen, pero esta vez, la muerte del segundo paciente puede plantear serias preguntas sobre la venta de Alidis."Tsai comentó".Aunque la lesión hepática aguda es un posible efecto secundario posible de la terapia génica AAV, el segundo fortalecerá la percepción (-) (-) (negativa) El fenómeno de seguridad es simplemente impredecible con la terapia génica, lo que hace que sea difícil invertir en este lugar. ,

"Por supuesto", dijo Tsai, "los inversores no podrán entretener la percepción de que dos muertes (dentro de 3 meses) son perfectas".